尽管最近遭遇挫折，Ultragenyx仍代表着“有趣的购买机会”

HC Wainwright负责报道Ultragenyx Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：罕见）周一，这在当前水平上代表着一个有吸引力的机会。

分析师Raghuram Selvaraju指出，Ultragenyx股价今年迄今已下跌35%，而基准XBI指数下跌2.7%。

这位分析师表示：“生物制药公司最多元化、专注于罕见病的公司之一的有趣购买机会。”

HC Wainwright假设承保评级为买入，目标价格为80美元。

该分析师表示，Ultragenyx股价之所以面临压力，主要是因为投资者对UX 143（setrusumab）治疗成骨障碍（OI或脆骨病）的关键Orbit试验的中期结果感到失望。

今年7月，Ultragenyx和Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克股票代码：MREO）宣布了Orbit研究的随机、安慰剂对照III期部分，评估UX 143（司曲尤单抗）在儿童和年轻成人oi患者中的作用，该研究正在推进最终分析，与原计划一致。

第二次中期分析未达到提前结束研究的最小p值阈值p<0.01。

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塞尔瓦拉朱表示，轨道试验并未失败，预计最终结果将是积极的，因为风险已被最小化。这应该支持明年向美国监管机构提交司鲁尤单抗申请。

分析师还写道，仅该公司当前的商业投资组合就应该支持每股约35至40美元的公允价值，而不计入管道。

HC Wainwright重点介绍了Ultragenyx的旗舰Crysvita系列，该系列的年销售额有望达到超过30亿美元的峰值。

7月，美国食品和药物管理局针对Ultragenyx的UX 111（ASO-102）AAC基因疗法的生物制品许可申请（BLA）发布了一份完整回应信，以治疗Sanfilippo综合征A型（MPS TGA）。

在RTL中，FDA要求该公司提供与CMS特定方面以及最近完成的制造设施检查的观察结果相关的额外信息和改进。

“我们认为，Ultragenyx应该能够在今年晚些时候重新提交BLA，并可能在2026年中期获得批准。我们提醒投资者，Sanfilippo综合症适应症虽然目标市场较小，但代表了一个未满足需求的高领域，目前没有批准的药物，”HC Wainwright周一在一份投资者报告中写道。

RARE价格走势：周一发布时，RARE股价上涨0.93%，至27.59美元。

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照片：Shutterstock