FDA调查接受Sarepta Elevidys治疗的8岁儿童死亡

美国食品和药物管理局（FDA）周五在市场收盘后宣布，正在调查一名接受Elevidys，Sarepta Therapeutics Inc.的8岁男孩的死亡事件。s（纳斯达克股票代码：SRPT）杜氏肌营养不良症的基因疗法。

死亡事件发生在2025年6月7日，促使FDA要求并收到自愿暂停产品分销的通知，以调查安全问题。

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，使用Sarepta Therapeutics的AAVrh 74平台技术治疗杜氏肌营养不良症。该产品以单次静脉注射给药。

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尽管FDA进行了调查，Sarepta还是在周五发表声明称，“这名患者的死亡被认为与Elevidys的治疗无关。”

罗氏控股股份公司（OTC：RHHBY）在美国境外销售Elevidys，也表达了这一观点，称男孩不是临床试验参与者，报告医生评估他的死亡与基因治疗无关。两家公司均已向卫生当局报告死亡情况。

Sarepta于2025年6月18日通过FDA的上市后电子数据库FAERS正式向FDA报告了这一事件。来自Stat News的另一份报告显示，巴西监管机构和医生将男孩的死亡归因于免疫抑制加剧的严重流感感染。

威廉·布莱尔指出，FDA报告说，死亡的男孩是8岁，尽管Elevidys在巴西只被批准用于4至7岁仍能走路的男孩。

这表明治疗可能在孩子太老而无法获得资格之前就已经迅速进行，这意味着治疗不能推迟到巴西流感季节之后。

虽然众所周知免疫抑制会增加感染和相关并发症的风险，但这个案例凸显了需要进行更多研究和更好地了解基因治疗中的这些风险。然而，仍然没有足够的信息来清楚地确定导致孩子死亡的原因。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）表示：“此外，我们对FDA为何要调查被认为与基因治疗无关的死亡事件感到困惑，以及为何在提交给FAERS一个多月后才开始调查。”

对于萨雷普塔来说，这一事件并不是孤立的。今年，该公司报告了三起与急性肝衰竭有关的死亡病例，这些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平台的研究性基因治疗。其中一例死亡发生在肢体带肌营养不良症的临床试验期间。

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）周五就Elevidys在患有杜氏肌营养不良症的三至七岁门诊患者中的有条件上市授权（CMA）发表了负面意见，这加剧了Sarepta面临的挑战。

其他新闻，箭头制药公司。（纳斯达克股票代码：ARWR）周一宣布Sarepta支付1亿美元里程碑式付款。

当Arrowhead达到两个预先规定的入组目标中的第一个时，这一里程碑引发了ARO-DM 1的一项1/2期研究中的剂量升级，ARO-DM 1是一种用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM 1）的研究性RNA干扰（RTI）治疗剂，最常见的成人发作性肌营养不良症。

箭头预计将在2025年底前实现第二个入学目标，这将引发Sarepta额外支付2亿美元的里程碑付款。

价格走势：截至周一最后一次检查，SRPT股价盘前下跌1.34%，至11.77美元。

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