Alterity Therapeutics公布了在多系统萎缩患者中进行的ATH 434 -202开放标签2期临床试验的总体数据

- ATH 434在统一GMA评级量表和神经系统症状全球指标中证明了临床益处-

- 神经影像生物标志物显示目标参与度和脑萎缩减缓-

- ATH 434耐受性良好，安全性良好-

- 数据与2期双盲试验一致，并支持ATS 434在MCA中的推进-

澳大利亚墨尔本和旧金山，2025年7月28日（GLOBE NEWSWIRE）-- Alterity Therapeutics（（ASX：ATH，NASDAQ：ATHE））（“Alterity”或“本公司”）是一家致力于开发神经退行性疾病疾病缓解疗法的生物技术公司，今天宣布了在多系统萎缩（MSA）患者中进行的ATH 434 -202开放标签2期临床试验的正面数据。ATH 434 -202试验评估了比Alterity的双盲2期试验ATH 434 -201中研究的疾病更晚期的患者人群。ATH 434在临床前已显示可减少α-突触核蛋白病理学，并通过在中枢神经系统中重新分布铁来保护神经元功能。

顶线数据显示，ATH 434为MCA受损区域带来了临床益处，并稳定了支撑疾病病理的关键生物标志物。

ATH 434 -202试验的结果表明，ATH 434在改良统一MTA评级量表第I部分（UMSARS I）1方面表现出临床益处，并稳定总体神经系统症状。在12个月的治疗期内，与历史对照相比，UMSARS I评估的疾病进展减少了约一半2。此外，30%的参与者在研究过程中报告了稳定的神经系统症状。这些结果可能是有希望的，因为在该患者人群中，MTA症状的稳定是意想不到的。对于直立性强迫症的重要症状3，ATH 434平均稳定了研究参与者的低血压症状。重要的是，汇总数据表明，ATS 434在该晚期MTA人群中具有与研究ATS 434 -201中早期患者中观察到的相似的临床疗效。

生物标志物终点用于评估潜在的药物效应和目标参与度。神经影像学结果表明，与研究201中接受安慰剂治疗的受试者相比，通过MTA萎缩指数（MSA-AI）4测量，ATS 434减缓了MTA受影响区域的脑萎缩。此外，对脑容量的影响与研究201中75毫克剂量组参与者观察到的影响相当。此外，与研究201中接受安慰剂治疗的患者相比，TH 434导致壳核和苍白球中的铁积聚较低，这为靶点参与提供了进一步的证据。

医学博士David Stamler说：“ATH 434 -202试验的积极结果让我感到非常鼓舞，因为它们强化了我们在双盲研究中观察到的强大功效。”Alterity首席执行官。“我们第二阶段研究的数据是一致的，强烈支持我们在MCA中推进ATH 434计划。凭借我们所看到的有利的临床和生物标志物结果，我们仍然相信ATH 434有潜力减缓这种毁灭性疾病的进展。我们致力于尽快将这种新疗法带给患者。"

丹尼尔·克拉森，医学博士，MS，范德比尔特大学医学中心神经病学教授、ATS 434 -202 II期研究的首席研究员评论道：“这些结果对于确定治疗的临床反应非常有帮助。UMSARS的一致变化以及成像中的定量测量支持了我们在研究201中指出的发现。目前，还没有用于治疗MCA的疾病改善药物，这些数据鼓励继续开发ATS 434来治疗这种疾病。我们感谢为这项研究做出贡献的研究参与者及其家人。"

ATH 434 -202顶线数据总结

ATH 434 -202 II期临床试验是一项针对晚期MCA的开放标签研究。十（10）名参与者参加了该试验，并使用多模式方法（临床、神经影像学、液体生物标志物）被诊断出患有MCA。参与者接受每日两次口服ATH 434 75毫克治疗，持续12个月。该研究评估了ATS 434治疗在临床和生物标志物终点方面的安全性和有效性。预先指定的关键临床终点包括修改的UMSARS I、临床总体变化印象和患者总体变化印象。根据基线变量，包括运动症状持续时间、UMSARS I评分、严重直立性低血压的频率和血浆NFL水平，入选的参与者比双盲ATH 434 -201 II期试验的参与者更先进。

根据观察到的临床和神经影像学数据，与历史数据相比，ATH 434改善了总体神经系统症状并减缓了疾病进展。

12个月时的临床终点

经修订的统一生活津贴评定表第一部分

总体印象变化

直立性低血压症状评估（OHSA）

12个月时的生物标志物终点

脑体积关键生物标志物终点定义为脑体积从基线到12个月的变化，通过MTA萎缩指数（MSA-AI）测量，该指数使用复合z评分将MTA受影响区域的脑体积变化与年龄匹配的对照组进行比较：

脑铁次要生物标志物终点是通过MRI（定量易感性绘图）测量的从基线到12个月的MCA受影响区域（黑质、壳核、苍白球）铁含量的变化：

神经丝轻链（NfL）是神经元轴突损伤的标志物，在患有MCA的个体中水平升高。平均而言，在12个月的治疗期内，血浆和CSF NFL水平保持稳定。

安全性结果安全性人群（n=10）包括至少接受一剂研究药物的所有入组参与者。

有关开放标签2期试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov NCT 05864365。