Ascendis Pharma获得FDA批准SKYTROFA治疗成人生长激素缺乏症

丹麦哥本哈根，2025年7月28日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准SKYTROFA®（lonapegsomatropin-tcgd;开发为Transcon GH）用于替代患有生长激素缺乏症（GHD）的成人的内源性生长激素，GHD是一种由生长激素产生减少或完全丧失引起的罕见疾病。Lonapegsomatropin（2021年获得FDA批准用于治疗儿童GHD）是一种生长激素（人生长激素，或GH）的前药，每周给药一次，可持续释放活性、未修饰的somatropin。

FDA批准SKYTROFA治疗成人GHD是基于foresiGht的结果，这是一项3期随机化、平行组、安慰剂对照（双盲）和活性对照（开放标签）临床试验，该试验比较了每周一次的Transcon GH与每周一次的安慰剂和每日一次的生长激素在成人GHD中的疗效和安全性。