萨雷普塔基因治疗死亡的原因是什么？

与Sarepta Therapeutics（纳斯达克股票代码：SRPT）开发的神经肌肉药物有关的三名患者死亡已引起对该公司基因治疗平台技术中使用的病毒载体的监管审查。

这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物科技公司今年的价值损失超过100亿美元，即市值的90%以上，因为批评者将其获得FDA批准的针对杜兴氏肌营养不良症的Elevidys基因疗法与今年早些时候发生的两名患者死亡联系起来。

该公司和Elevidys的全球合作伙伴罗氏（OTCQX：RHHBF）暂停了所有DMD患者的药物商业运输，危及SRPT的财务状况。

虽然Sarepta（纳斯达克股票代码：SRPT）启动了重组工作，削减了超过三分之一的员工人数以抵消影响，但另一名接受SRP-9004（该公司类似的基因疗法）的老年患者死亡，重新引发了对其平台技术的安全担忧。

前两例病例归因于一种名为AAVrh.74的腺相关病毒载体，该载体包含在Elevidys中，以促进可以产生蛋白质肌萎缩蛋白的遗传物质的细胞运输，缺乏这种物质会导致DMZ。

SPP-9004是一种针对另一组罕见肌肉疾病（称为肢体带肌营养不良症（LGMD））的实验疗法，该疾病导致了第三例死亡，也是使用相同的病毒载体设计的。

周一，FDA撤销了一个多月前授予AAVrh 74病毒载体的平台技术指定，并暂停了该公司使用该载体设计的LGMD候选药物的临床研究。

FDA生物制品部门负责人维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）表示：“保护患者安全是我们的首要任务，FDA不会允许弊大于利的产品。”“如果临床试验参与者面临不合理且重大的疾病或伤害风险，FDA将停止研究产品的任何临床试验。”