基因治疗情绪低落，火箭重新聚焦管道

火箭制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家专注于开发心血管基因疗法的公司，宣布进行战略性公司重组以扩大其跑道。

重组和重新确定优先顺序计划将Rocket的资源集中在腺相关病毒（AAC）心血管平台上，该平台由达农病、PKP 2相关致心律失常性心肌病的临床项目组成（PKP 2-ACM）和BAG 3相关扩张型心肌病（BAG 3-DCM），以及将完成的KRESLADI（以前称为RP-L201）严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的回复提交至CRL。

Rocket Pharma的基因治疗未来因监管不确定性而蒙上阴影

这一转变反映了该公司对其后期AAC管道的关注，这是此前于2025年1月宣布的战略。

该公司将裁员约30%。除了其他计划中的成本节省计划外，Rocket预计这将使其12个月的运营费用减少近25%。

Rocket预计其现有现金资源将为2027年第二季度的运营提供资金。

根据业务和战略优先事项，作为其重组的一部分，Rocket预计与范科尼贫血（FA; RP-L102）和丙酮酸钾缺乏症（PKD; RP-L301）项目相关的延迟。

RP-L102不太可能在2026年获得监管批准。

今年5月，FDA暂停了该公司的RP-A501 II期关键试验，该试验是达农病的研究性基因疗法。

分析师反应：美国银行（BofA）证券公司的Jason Zemansky将Rocket的评级从买入下调至中性，并将价格预测从9美元下调至4美元。

分析师表示，达农病的基因疗法是火箭制药公司业绩的主要驱动力。但在基因治疗领域最近高调失败之后，投资者信心有所减弱。

美国银行写道，该公司间接承认，其主导计划的前景在短期内仍然不确定。虽然从长远来看，成本节省可能是有益的，但短期收益似乎有限。

由于没有明确的时间轴，加上对基因治疗类药物的持续担忧，投资者可能仍将保持谨慎。

价格走势：周五最后一次检查时，RCKT股价下跌2.80%，至3.12美元。

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图片：Shutterstock