Sarepta对Elevidys基因治疗的监管机构表示不满

周五，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Elevidys（delandistrodene moxeparvovec）的有条件上市许可（CMA）发表了负面意见，用于三至七岁杜氏肌营养不良症（DMZ）的非卧床患者。

Sarepta Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SRPT）和罗氏控股股份公司（OTC股票代码：RHHBY）正在合作开发基因疗法并使其商业化。

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CHMP的意见是基于迄今为止DMD中最大和最广泛的基因治疗临床项目的数据，包括关键III期EMBARK研究的结果，该研究表明，Elevidys治疗可持续稳定或减缓疾病进展，并在非卧床患者中提供一致和可管理的安全性特征。

迄今为止，已有900多名DMZ患者（其中760人是流动的）在临床和现实环境中接受了Elevidys的治疗。

虽然EmbARK在一年后未达到主要终点，但与安慰剂相比，Elevidys在功能结局指标的重要次要终点方面表现出具有临床意义和统计学意义的改善。

长期疗效数据也提交给EMA，包括EmbARK研究的两年结果和其他三项Elevidys研究的三年汇总疗效分析，这些分析显示运动功能的关键指标出现了具有临床意义的改善。

周一，Sarepta表示，将自愿暂时停止在美国运输Elevidys，该药物是其治疗杜兴氏肌营养不良症的基因疗法，自7月22日起生效。

据媒体周四报道，FDA一名高级官员表示，生物制品评估与研究中心将需要额外的临床数据来验证Elevidys的安全性，然后才能重返市场。

威廉·布莱尔表示，目前尚不清楚FDA在允许Elevidys重新开始发货之前还需要什么。然而，要求Sarepta在门诊患者中进行另一项试验并不寻常，因为Elevidys已经获得该群体的完全批准，而且这些患者中还没有死亡。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）指出，FDA不良事件数据库中报告了三名患者在接受诺华股份公司（NYSE：NVS）Zolgensma后与严重肝损伤有关的死亡。

然而，FDA并没有停止该药物的发货，这表明其谨慎的做法可能仅限于Sarepta的产品。虽然目前的暂停有可能在今年年底前解除--尤其是对于仍然可以行走的年轻患者来说，但暂停将持续多久以及恢复治疗需要采取哪些步骤的持续不确定性可能会给股票带来压力。

周三，Sarepta的合伙人Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：ARWR）表示，Sarepta最近在与Arrowhead授权的产品和程序无关的产品和程序上遇到了挫折。

Arrowhead相信，它有望很快赚取第一笔1亿美元，并在今年年底前赚取剩余的2亿美元。

Arrow补充说，如果Sarepta未能支付与ARO-DM 1队列招募相关的1亿或2亿美元近期付款，Arrowhead将有权终止有关ARO-DM 1的协议。

价格走势：周五最后一次检查时，SRPT股价下跌7.53%，至11.91美元。

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