日本厚生省授予KrCrystal Biotech的VYJUVEK上市授权，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解患者从出生开始的伤口

VYJUVEK被批准用于从出生起治疗DEB，具有灵活的给药选择，包括家庭给药和由患者或其家人给药的选择

VYJUVEK是日本第一个也是唯一一个批准用于治疗DEB的基因药物

匹兹堡，2025年7月25日（环球新闻网）--KrCrystal Biotech，Inc. (the“公司”）（纳斯达克股票代码：KRYS）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日授予VYJUVEK®（berimagene geperpavec-svdt）上市授权，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，从出生开始。VYJUVEK是日本第一种批准用于治疗DEB的基因药物，旨在通过传递人类Col 7A 1基因的功能性副本来解决疾病的根本原因，以通过重新给药提供伤口愈合和持续的功能性VII型胶原蛋白表达。日本的批准允许在家中或医疗保健环境中给药，患者或其家人可以选择给药。

根据MHLW发布的批准，VYJUVEK仅适用于明确诊断为营养不良性大疱性表皮病的患者。基因检测不是治疗的必要条件。

VYJUVEK是日本第一个批准用于家庭管理的遗传药物，经过监管评估和环境安全性确认后，根据卡塔赫纳法案用于1型用途。基于VYJUVEK良好的安全性特征和适当给药时环境传播的最小风险，批准家庭给药。

VYJUVEK在日本上市的时间将取决于目前正在进行的报销程序的完成情况。该公司目前预计将于今年年底在日本推出。

日本厚生省的批准是基于全面的临床数据集，其中包括在日本患者中进行的开放标签扩展研究的结果。日本开放标签扩展研究的结果密切反映了之前的临床经验，包括该公司在美国进行的3期研究，完成该研究的所有四名患者均在六个月时实现了伤口完全闭合的主要研究终点。VYJUVEK的耐受性也很好，并且在日本患者中表现出与之前的研究一致的安全性特征。

VYJUVEK在日本的重审期为十年。

VYJUVEK此前于2023年5月获得美国食品和药物管理局批准，并于2025年4月获得欧盟委员会批准。