Candel Therapeutics获得CAN-2409 EMA孤儿称号，用于治疗胰腺癌

安德尔治疗公司（Candel或该公司）（纳斯达克股票代码：CADL）是一家专注于开发多模式生物免疫疗法以帮助患者对抗癌症的临床阶段生物制药公司，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予用于治疗胰腺癌的CAN-2409（aglatimagene besadenovec）孤儿称号。该指定补充了CAN-2409现有的美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药指定和FDA快速通道指定，分别于2024年4月和2023年12月授予CAN-2409治疗胰腺导管腺癌（PDAC），并强调了该疾病在美国以外的重大未满足的医疗需求

CAN-2409是一种研究性、现成的复制缺陷型腺病毒，经工程改造，可将单纯疱疹病毒胸苷同工酶（HSV-tk）基因递送至肿瘤细胞。当与前药（伐昔洛韦或无环洛韦）一起给药时，HSV-tk酶将前药转化为掺入DNA的核苷类似物，导致免疫原性细胞死亡并在肿瘤微环境（TME）内释放肿瘤（neo）抗原。这种机制有可能诱导针对多种耐药实体瘤（包括前列腺癌、非小细胞肺癌（SOC）和PDAC）的个体化、系统性免疫反应。

该公司此前报告了CAN-2409加伐昔洛韦治疗边缘可切除PDAC的随机对照2a期临床试验的阳性总生存期（OS）数据，证明了显着的生存益处，CAN-2409加标准护理组的估计中位OS为31.4个月，而标准护理对照组的中位OS为12.5个月，得到了生物标志物免疫学数据的支持。值得注意的是，在数据截止日期（2025年2月20日）时，接受CAN-2409治疗的7例患者中有3例仍然存活，入组后的生存期分别为66.0、63.6和35.8个月，表明生存期较长。

EMA授予用于治疗，诊断或预防罕见，危及生命或慢性衰弱性疾病或病症的药物和生物制剂孤儿称号，这些疾病或病症影响欧盟10，000人中不到5人。孤儿药指定允许制药公司获得某些好处，包括减少监管费用，临床方案援助，研究补助金以及在欧盟获得长达10年的市场独占权。

CAN-2409已获得监管机构指定，认识到其在多种实体瘤适应症中的潜力。除了今天宣布的EMA孤儿指定以及上述PDAC的FDA孤儿药物指定和FDA快速通道指定外，CAN-2409还获得了FDA针对非小细胞肺癌和局限性前列腺癌的快速通道指定，以及FDA针对中高风险、局限性前列腺癌的再生医学高级治疗指定（RMAT）。