Opus Genetics与全球RDH 12联盟建立战略合作伙伴关系，推进Opus针对因维生素A 12基因突变导致视力丧失的患者的基因治疗计划

Opus Genetics，Inc.纳斯达克股票代码：IRD），一家临床阶段生物制药公司，开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和用于其他眼科疾病的小分子疗法，今天宣布与全球RDH 12联盟（联盟）建立战略合作伙伴关系，以推进Opus针对因视黄醇脱氢酶12（RDH 12）基因突变导致视力丧失的患者的基因治疗计划。该联盟作为一个合作平台，联合致力于RDH 12相关IRD的主要倡导团体，包括：（i）美国的"RDH 12 Fund for Sight"和（ii）英国的"Eyes on the Future"。

此次合作将加速OpPx-RDH 12的开发，Opus针对RDH 12基因突变的基因治疗计划，用于潜在治疗Leber先天性黑蒙（RDH 12-BCA）。Leber先天性黑蒙（LCC）是一种罕见的IRD，会导致进行性视力丧失和失明，通常从儿童早期开始。RDH 12突变的患者通常在两岁时出现早期视力丧失并伴有视网膜结构变化。

根据该协议，联盟将为OPGx-RDH 12计划的开发提供高达160万美元的资金。该合作伙伴关系还包括风险分担结构和基于绩效的里程碑。双方将共同开发OPGx-RDH 12计划，包括临床和监管策略，目标是在2025年底前向美国食品和药物管理局（FDA）提交研究性新药（IND）申请。

Mathew Pletcher博士说：“自十多年前成立RDH 12 Sight基金以来，我们的目标一直是为RDH 12-LCC社区带来治疗方法。”RDH 12视力基金会的董事会成员，也是一名19岁患有这种疾病的孩子的父亲。“这种合作伙伴关系代表着向前迈出的重要一步。通过将我们的患者社区对RDH 12-BCA的独特第一手观点和资源与Opus的基因治疗专业知识相结合，我们可以加速这种有前途的疗法从实验室过渡到临床。"