Sarepta在FDA安全审查期间逆转课程，暂停Elevidys发货

Sarepta Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SRPT）周一宣布，将自愿暂时停止在美国运输Elevidys，该药物是其治疗杜兴氏肌营养不良症的基因疗法，自7月22日起生效。

尽管美国食品和药物管理局（FDA）出于与患者死亡有关的安全担忧而提出要求，萨雷普塔最初拒绝停止分发。

暂停使Sarepta和FDA能够完成安全标签更新，包括急性肝损伤的黑匣子警告，并回应FDA的询问。

首席执行官道格·英格拉姆强调，这一决定很困难，但对于与监管机构保持积极的合作关系，同时优先考虑患者安全是必要的。在三起可能与Sarepta产品有关的死亡事件后，FDA此前暂停了Sarepta的相关基因治疗试验。

威廉·布莱尔（William Blair）写道：“虽然我们认为Elevidys的发货暂时暂停是不幸的，尤其是对于那些依赖短期内收到它的患者来说，但我们认为，这一决定对于重建公司与监管机构和患者社区的关系是必要的。

FDA最初的要求也可能给医生施加更大的压力，要求他们暂停治疗。

分析师Sami Corwin表示，Elevidys正式退出市场的可能性“非常低”。

目前尚不确定暂停会持续多久。然而，威廉·布莱尔预计，一旦标签更新完成，Elevidys的发货将在第四季度重新启动。分析师调整了预测以纳入这一延迟。该公司估计Elevidys将在2025年全年带来7.957亿美元的收入。

Sarepta预计第二季度：

在有关Sarepta上市或管道基因疗法的所有更新中，箭头制药公司。（纳斯达克股票代码：ARWR）股价收盘下跌12.2%，至14.71美元。

对于不了解情况的人来说，2024年11月，Arrowhead宣布与Sarepta Therapeutics达成全球许可和合作协议。

该合作伙伴关系授予Sarepta在全球范围内独家使用Arrowhead的研究性RNA干扰（RTI）疗法，该疗法治疗针对肌肉、中枢神经系统（中枢神经系统）和肺部的罕见遗传性疾病。

该协议的重点是Arrowhead的靶向RNA分子平台，该平台能够精确提供旨在降低致病基因活性的疗法。

Sarepta将以35%的溢价向Arrowhead支付5亿美元和3.25亿美元的股权投资。

其他术语包括：

价格走势：周二最后一次检查时，SRPT股价在盘前交易时段下跌4.65%，至12.70美元。

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