华福证券-生物医药行业周报：三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会！-250722

（来源：研报虎）

本周专题及创新药投资策略

创新药专题：三大产业趋势下，小核酸迎来重大投资机会！

　　我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份：(1)递送平台GalNac非常成熟，肝外靶向平台将迎来数据催化；(2)适应症由罕见病拓展到常见病领域，市场想象空间扩大；(3)小核酸药物“商业化+临床数据”催化密集。

　　技术突破——小核酸递送技术GalNac发展逐步成熟，肝外平台产品迎来验证：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应(炎症因子释放)，且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效肝脏靶向性，该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将小核酸GalNac应用到多个疾病领域中，并取得了非凡的临床数据和商业化成果。肝外递送平台如Alnylam C16、Arrowhead Trim以及Avidity AOC平台都有部分适应症数据读出预期。

　　适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：最先上市的小核酸药物Vitravene(CMV)、Spinraza(SMA)和Patisiran(TTR)等多为治疗罕见病的药物，患者容量相对有限，但随着近几年小核酸药物在高血脂(Inclisiran)、高血压、乙肝等多个疾病领域的临床数据读出，小核酸能够治疗的患者群体持续扩大，小核酸药物的市场想象力巨大，甚至未来小核酸技术平台有望在CNS领域如AD和帕金森等疾病取得突破。

　　小核酸药物即将迎来密集催化剂：(1)大单品放量：2025年诺华inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商业化元年；(2)产品获批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已于2025年3月底获批，Ionis的eplotersen(OUS)、Donidalorsen(US)预计也会年内获批；(3)重磅产品数据读出：诺华/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期数据读出，Ionis的Olezarsen(sHTG)的Ⅲ期数据读出，Alynlam的Zilebesiran(高血压)的Ⅱ期数据读出，Arrowhead的ARO-INHBE(肥胖)的Ⅰ期数据读出。

　　建议关注：国内企业：恒瑞医药、正大天晴、信立泰、东阳光长江药业、成都先导、前沿生物、悦康药业、腾盛博药、圣诺医药等；海外企业：Alnylam、Ionis、Arrowhead等。

　　本周行业事件主要有：2025年7月14日勃林格殷格翰与利奥制药达成合作，以推进圣利卓(佩索利单抗)的商业化和进一步开发。勃林格殷格翰将获得9000万欧元的预付款，以及里程碑付款和分级特许权使用费。圣利卓是一款新型人源化选择性单克隆抗体，可靶向并阻断白介素-36(IL-36)受体的激活——这是免疫系统中一个关键的信号通路，与包括泛发性脓疱型银屑病(GPP)在内的多种自身炎症性疾病的发病机制相关。此次合作不仅限于GPP，还将探索佩索利单抗在IL-36介导的其他有着高度未满足需求的皮肤病中的治疗潜力。我们同样看好国内的自免创新药的潜在授权可能！

　　复盘及中长期投资策略：我们看好双抗迭代PD-1的产业趋势，以康方生物、信达生物为代表的中国biotech在PD-1双抗的临床进度全球领先，MNC可能会通过引进授权战略布局。在多个靶点在同一适应症的成药性有所验证后，TCE三抗/多抗以及PD-1三抗/多抗的早期管线的治疗潜力也正逐步验证，建议关注。中长期维度，我们建议积极拥抱Biopharma、一/二线龙头标的创新药及产业链CRO板块，建议重点关注康方生物、百济神州、信达生物和康弘药业。行业催化方面关注潜在大品种数据读出及授权出海、中报业绩表现亮眼或潜在大品种今年医保谈判的企业。我们认为中国创新药正在“量变引起质变”，看好创新药5-10年的产业趋势，

建议关注：

　　【Pharma】恒瑞医药、中国生物制药、三生制药、远大医药、东阳光药、康哲药业、奥赛康、海正药业；

　　【Biopharma】科伦博泰、上海谊众、云顶新耀、再鼎医药、复宏汉霖、映恩生物、神州细胞、迈威生物；

　　【Biotech】益方生物、基石药业、药捷安康、中国抗体、科济药业、歌礼制药、加科思、华领医药；

　　【仿转创】舒泰神、一品红、泰恩康、珍宝岛、科兴制药、悦康药业、海特生物；

　　创新药本周建议关注组合：康方生物、百济神州、信达生物、康弘药业、东阳光药、云顶新耀、上海谊众、基石药业、中国抗体、加科思。

　　风险提示：行业需求不及预期风险、公司业绩不及预期风险、市场竞争加剧风险。