Sarepta暂停Elevidys基因疗法在美国的发货

Sarepta Therapeutics（纳斯达克股票代码：SRPT）周一晚间表示，将暂停在美国的所有Duchenne肌肉萎缩症基因疗法Elevidys发货

这一进展是在Sarepta拒绝停止其Elevidys基因疗法的发货之后发生的，尽管有报道称该疗法与三名患者死亡有关。所有三人死亡均归因于急性肝衰竭。

FDA表示，这名最近死于四肢带肌营养不良症的51岁男子没有服用Elevidys，但接受了使用类似基因技术的实验治疗。

美国食品和药物管理局周五要求萨雷普塔自愿停止运送与两起死亡事件有关的治疗药物，但该公司拒绝这样做。

周一晚间，Sarepta通知该机构，决定自愿暂时停止在美国运送所有治疗杜兴氏肌营养不良症的Elevidys，于2025年7月22日正式结束营业。

该公司表示：“这一积极主动的步骤将使Sarepta有必要的时间来回应任何信息请求，并使Sarepta和FDA能够完成ELIVIDYS安全标签补充程序。”

周一早些时候，FDA暂停了所有肢带型肌营养不良症候选人的临床试验。

Elevidys已获得FDA的全面批准，用于至少4岁仍能行走的杜氏肌营养不良症患者，并有条件地批准用于卧床患者。

Sarepta的股价盘前下跌8.5%。