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2025-07-19 19:30
尽管FDA要求停止发货,Sarepta Therapeutics(纳斯达克股票代码:SRPT)周五晚间宣布,该公司将继续发货与罗氏公司开发的基因疗法Eevidys(OTCQX:RHHBY),用于患有杜氏肌营养不良症(一种罕见的神经肌肉疾病)的流动患者。
总部位于马萨诸塞州剑桥的Sarepta表示,FDA周五非正式要求该公司自愿停止发货,此前有三名患者死亡与Elevidys和该公司今年开发的另一种基因疗法有关。
此前,Sarepta(纳斯达克股票代码:SRPT)暂停了Elevidys向卧床不动的DMZ患者运送Elevidys,等待更新该药物的标签,因为今年早些时候有两名患者死亡与该治疗有关。
该公司表示:“根据我们对数据的全面科学解释,表明流动患者人群中没有新的或变化的安全信号,我们将继续向流动患者运送ELEVIDYS。”
然而,Sarepta(纳斯达克股票代码:SRPT)周四引起了公众的关注,因为第三名接受SRP-9004的患者在早期试验中死于肝功能衰竭。SRP-9004是该公司为肢带型肌营养不良症开发的另一种基因疗法。
“去世的LGMD研究参与者没有接受ELEVIDYS治疗,SRP-9004试验的剂量在他去世时已经结束,”SRPT指出,并补充说它将继续讨论并与FDA分享信息,以确保患者安全和获得护理。