SpringWorks Therapeutics获得EC有条件上市批准EZMEKLY用于治疗儿科和成人患者的NF 1-PN

SpringWorks Therapeutics，Inc.，德国达姆施塔特默克KGaA旗下的医疗保健公司今天宣布，欧盟委员会（EC）授予EZMEKLY®（米尔达美替尼）有条件上市授权，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF 1）的儿童和成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。EZMEKLY是欧盟（EU）批准的第一种也是唯一一种用于成人和儿童NF 1-PN的疗法。

NF 1是一种遗传性疾病，影响欧盟约万分之三的人，即估计有135，000人。在NF 1患者中，患丛状神经纤维瘤的终生风险约为30%至50%。这些肿瘤沿着周围神经髓鞘以渗透性方式生长，可能会导致严重的毁容、疼痛和功能障碍。丛状神经纤维瘤可以转变为恶性周围神经髓鞘肿瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。5由于丛状神经纤维瘤沿着神经的渗透性肿瘤生长模式，手术切除可能具有挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为不适合完全切除。

EZMEKLY的EC批准是基于正在进行的多中心、开放标签、单组2b期ReNeu试验的结果，该试验招募了114名2岁或以上的NF 1-PN患者（58名成人和56名儿童患者）。通过盲法独立中心审查评估，该研究达到了确认客观缓解率（ORR）的主要终点，表明成人的ORR为41%（N= 24/58），儿童的ORR为52%（N=29/56）。成人目标PN量的中位数最佳百分比变化为-41%（范围：-90至13%），儿童为-42%（范围：-91至48%）。在确认缓解的人中，88%的成年人和90%的儿童的缓解持续时间至少为12个月，分别有50%和48%的缓解持续时间至少为24个月。根据多种患者报告的结果工具的评估，成人和儿童的疼痛和生活质量也较基线出现了早期和持续的显着改善。

EZMEKLY表现出可控的安全性和耐受性。接受EZMEKLY的成人报告的最常见不良反应是痤疮样皮炎（83%）、腹泻（55%）、恶心（55%）、血肌酸磷酸酶升高（47%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、呕吐（37%）和疲劳（36%）。儿童最常见的不良反应是血肌酸磷酸酶升高（59%）、腹泻（53%）、痤疮样皮炎（43%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、腹痛（40%）、呕吐（40%）和头痛（36%）。

EZMEKLY有1毫克和2毫克胶囊以及1毫克分散片，易于溶解在水中。