萨雷普塔的挫折因另一起基因治疗死亡而加深

Sarepta Therapeutics（纳斯达克股票代码：SRPT）股价周五暴跌，此前有报道称今年有第三名患者死亡与其基因治疗管道有关，这进一步削弱了投资者的信心，尽管该公司最近努力澄清其重组和FDA标签计划。

最新的死亡病例是一名51岁男子，该男子参加了该公司用于治疗肢体带肌营养不良症（LGMD）2D/R3型的基因疗法SPP-9004的临床试验，他患有急性肝衰竭，这是与Sarepta批准的杜兴肌营养不良症治疗药物Elevidys相关的两起早期死亡病例中也报道了这一死亡原因。

BioCentury网站周四首次报道了这一更新。

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就在前一天，该公司发布了Elevidys（delandistrodene moxeparvovec-rokl）正在进行的标签扩张工作的最新消息，投资者欢呼雀跃。

为了应对这些安全问题，美国食品和药物管理局（FDA）要求标签中包含急性肝损伤（ADL）和急性肝衰竭（ALF）的黑匣子警告，Sarepta同意了这一变化。

该协议似乎解决了Elevidys患者人群流动部分标签的任何重大问题。六月，Sarepta暂时暂停向卧床患者运送Elevidys。

值得注意的是，该公司在最近的业务更新中没有披露第三例患者死亡。然而，Sarepta报告称，计划取消LGMD特许经营权的开发优先级，LGMD 2 E/R4的SPP-9003除外，这表明患者死亡可能在该公司的管道重新优先顺序中发挥了作用。

Sarepta重新调整了其管道的优先顺序，并暂停了多个项目，包括正在开发的针对肢体带肌营养不良症（LGMD）的基因疗法。Sarepta预计将于今年晚些时候提交LGMD 2 E/R4型SPP-9003的生物制品许可申请。

威廉·布莱尔（William Blair）的分析师在评论这一情况时指出，患者的死亡“令人遗憾且令人担忧，特别是因为该公司的其他基因疗法之一发生了这种死亡”。

他们认为，考虑到患者的年龄，急性肝衰竭也可能是由高剂量、系统性腺相关病毒（AAC）输送引起的，而腺相关病毒是基因治疗的常见载体。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）强调，Sarepta是否会公布有关最新患者死亡的更多信息，或者FDA何时可能对更广泛的安全问题做出回应，存在不确定性。

尽管SPP-9004的开发已停止，但科温在周五的一份投资者报告中补充说，随着SPP-9003的潜在批准，这一事件仍可能引发人们对其安全性的担忧，从而可能影响其商业吸引力。

LGMD试验中的死亡也可能会增加患者对使用已经批准的Elevidys的犹豫，并可能进一步削弱投资者对Sarepta的整体信心。

由于人们对Sarepta基因治疗和PMO平台计划的长期成功持怀疑态度，威廉·布莱尔认为该股短期上涨幅度有限，并维持市场表现评级。

美国银行证券也对Sarepta Therapeutics保持中立，将目标价格从28美元下调至20美元。奥本海默在维持Sarepta Therapeutics的跑赢大盘评级的同时，也将其价格预期从45美元下调至41美元。

价格走势：周五最后一次检查时，SRPT股价下跌15.5%，至18.57美元。

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图像来源：Shutterstock