百时美施贵宝报告III期独立试验错过了骨髓纤维化相关贫血治疗的主要终点

百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）今天宣布了一项III期独立试验，该试验在接受红细胞（RBC）输注的骨髓纤维化相关贫血成年患者中评估了Reblozyl®（luspatercep-aamt）联合janus kinase抑制剂（JAki）治疗，但与安慰剂相比，在治疗的前24周内开始的任何连续12周内，均未达到RBC输注独立性的主要终点（p=0.0674）。患者在RBC输血独立性方面出现了数字和临床意义的改善，这有利于Reblozyl，这与2期试验（NCT 03194542）的先前结果一致。

几项重要的次要指标也显示出有利于Reblozyl的具有临床意义的益处，其中包括更多患者的RBC输血负担至少减少50%（且至少减少4个RBC单位），以及更多患者的血红蛋白（HB）水平至少增加1 g/dL，同时至少连续12周保持独立输血。

经常观察到的治疗后出现的不良事件与之前在适应症中报告的Reblozyl已知的安全性特征一致。

该公司对该研究具有临床意义的结果感到鼓舞，并将与FDA和EMA合作讨论上市申请的提交。

Reblozyl是既往未使用红细胞生成刺激剂的贫血一线治疗的标准治疗（ESA初治）在可能需要红细胞输血的极低至中等风险骨髓增生异常综合征（SCS）成年患者中，治疗患有极低至中度红细胞生成刺激剂无效且需要在8周内2个或更多RBC单位的成年患者的贫血伴有环形铁粒幼细胞（MDS-RS）或伴有环形铁粒幼细胞和血小板增多的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS-RS-T）的风险，以及治疗需要红细胞输注的β地中海贫血成人患者的贫血。

百时美施贵宝感谢参与独立临床试验的患者、研究人员和临床试验中心。