Sarepta Therapeutics重组提振投资者信心

Sarepta Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SRPT）周四股价走高，此前该公司发布了有关Elevidys正在进行的标签扩展工作的盘后更新，Elevidys是其批准的治疗杜兴氏肌营养不良症的基因疗法。

美国食品和药物管理局（FDA）要求标签中包含急性肝损伤（ADL）和急性肝衰竭（ALF）的黑匣子警告。

Sarepta同意这一变化，这似乎解决了Elevidys标签流动部分的任何实质性问题。六月，Sarepta暂时暂停向卧床患者运送Elevidys。

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Sarepta委员会正在审查ALF病例，并探索其他免疫抑制方案。委员会同意在非卧床患者中使用西罗莫司增强免疫抑制方案治疗Elevidys。

Sarepta将向FDA提交专家小组的研究结果和拟议的方案，并将讨论一项在ENDEAVOR研究（研究SRP-9001-103）的新队列（队列8）中收集方案数据的提议，作为在非卧床环境中重新建立给药的途径。

此外，Sarepta正在通过自动化启动的试验评估非卧床患者的真实世界数据生成机会。

该公司宣布了一项战略重组计划，以优先考虑项目，履行其2027年的财务义务，并支持其长期财务可行性。

这些措施预计将实现约4亿美元的年度成本削减，从2026年开始，将公司的平均年度非GAAP研发和SG&A费用大幅降低至8亿至9亿美元。其中包括：

裁员36%，影响约500名员工，预计到2026年每年可节省约1.2亿美元现金成本

从2026年开始，管道重新优先顺序预计将每年节省约3亿美元的非人员成本

扣除总计3200万至3700万美元的估计遣散费和一次性费用，预计到2025年底将节省超过1亿美元的成本

产品净收入总额为5.13亿美元，其中Elevidys收入为2.82亿美元。基于RNA的PMO产品净收入为2.31亿美元。

截至6月30日，现金、现金等值物、限制性现金和投资约为8.5亿美元。

Sarepta将继续支持其四种上市杜兴疗法以及所有相关临床试验活动。

战略重心强调对神经退行性疾病和肺部疾病的长期治疗。

这种重新确定优先顺序将导致多个项目暂停，包括大多数正在开发的针对肢体带肌营养不良症（LGMD）的基因疗法。

Sarepta预计将在今年晚些时候提交LGMD 2 E/R4型SPP-9003的生物制品许可申请。

萨雷普塔打算为其不再打算直接资助的项目寻求战略替代方案，包括合作伙伴关系。

随着重组，Sarepta任命Ian Estepan为总裁兼首席运营官和Ryan Wong为首席财务官。

威廉·布莱尔（William Blair）写道，FDA要求发出黑匣子警告，这表明Elevidys从市场上完全下架的可能性极小。

“……我们相信投资者对该公司能够偿还长期债务的信心增强了……”分析师萨米·科温周四写道。

威廉·布莱尔预计，由于患者和医生表现出更多犹豫，Elevidys将面临短期挑战。

该分析师还指出，投资者可能会对Elevidys的长期潜力保持谨慎，直到ENDEAVOR试验的早期结果证明更新后的免疫抑制方法有效并且在仍能行走的患者中恢复销售。

威廉·布莱尔重申市场表现评级。

价格走势：周四最后一次检查时，SRPT股价上涨15.9%，至21.30美元

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图片：Shutterstock