Medera和堪萨斯大学医学中心宣布治疗第一名患者的MUSIC-DMD 1b期临床试验杜氏肌营养不良症

Medera公司（“Medera”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过开发下一代治疗方法来针对心血管疾病，其临床开发部门Sardocor与堪萨斯大学医学中心今天宣布成功治疗了第一位患者。该试验正在研究AAV1.SERCA2a，这是一种治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD-CM）并发心肌病的一次性基因治疗方法。

使用Medera专有的微创冠状动脉内输注方法，通过左挠动脉入路成功治疗了患者。患者对手术耐受良好，并在住院观察过夜后出院。

MUSIC-DMZ 1b期试验是一项开放标签、对照研究，旨在评估AAV1.SERCA2a的安全性和有效性，AAV1.SERCA2a是一种腺相关病毒血清型1（AAV1）基因疗法，可将SERCA2a基因直接递送至心肌细胞，用于患有DMZ相关心肌病的成年男性。该研究将在低剂量、高剂量和对照组中招募多达12名参与者。DMD相关性心肌病的特征在于心肌细胞中的钙超载，导致进行性纤维化和心力衰竭。AAV1.SERCA2a旨在通过增加SERCA2a蛋白的产生来恢复DMD-CM患者的钙处理，从而潜在地逆转潜在的疾病过程。