Medera和堪萨斯大学医学中心宣布治疗第一例Duchenne肌营养不良症MUSIC-DMZ 1b期临床试验患者

Medera公司（“Medera”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过开发下一代治疗方法来针对心血管疾病，其临床开发部门Sardocor与堪萨斯大学医学中心今天宣布成功治疗了第一位患者。该试验正在研究AAV1.SERCA2a，这是一种治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD-CM）并发心肌病的一次性基因治疗方法。

使用Medera专有的微创冠状动脉内输注方法，通过左桡动脉入路成功治疗了患者。患者对手术耐受良好，在住院观察过夜后出院。

MUSIC-DMD 1b期试验是一项开放标签、对照研究，评估AAV1.SERCA2a的安全性和有效性，AAV1.SERCA2a是一种腺相关病毒血清型1（AAV 1）基因疗法，可将SERCA 2a基因直接递送至DMD相关心肌病成年男性的心肌细胞。该研究将招募低剂量组、高剂量组和对照组最多12名参与者。DMZ相关心肌病的特征是心肌细胞钙超载，导致进行性纤维化和心力衰竭。AAV1.WRCA2a旨在通过增加WRCA 2a蛋白质的产生来恢复DMD-CM患者的钙处理，从而可能逆转潜在的疾病过程。