Crisis报告了四肢肥大症的持久症状，口服药物控制激素

Crystem Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：CRNX）周日宣布了其临床开发项目的新数据，评估每日一次口服研究性帕索宁（帕特洛索汀）治疗四肢肥大症。

四肢肥大症是成人中一种罕见的疾病，会导致一些骨骼、器官和其他组织变大。

这些数据将在内分泌学会年度会议ENDO 2025上公布。

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PATHFNDS-1 3期试验招募了患有四肢肥大症的成年人，他们接受每月注射的生长抑制素受体配体（SRL）的生化控制。

经过36周的随机、安慰剂对照期后，58名参与者中的53名（91%）进入了正在进行的单组开放标签扩展治疗。中期分析包括截至第96周总研究参与量的数据（PLE中60周）。

在从注射SRL转变为每日一次口服帕森酸的患者中，平均胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平保持稳定，PLE基线时的IGF-1（平均值± SE）为0.93 ± 0.22，第96周时是正常值上限（ULN）的0.81 ± 0.21倍，证明了这一时期的持久生化控制。

生长激素（GH）水平也很稳定，基线时的平均值为1.0 ± 1.0 ng/mL，第96周时的平均值为1.1 ± 1.2 ng/mL。

第96周时症状控制也保持稳定。

中期分析包括88名患者截至第84周（相当于PLE中的60周）的疗效数据，并报告了所有114名入组患者的安全性数据。

在RC阶段接受安慰剂的患者的胰岛素样生长因子-1持续下降，第84周时较基线的平均变化为-0.81 x ULN（n=39）。

直接接受PLE治疗的参与者（n=9）表现出类似的下降（-0.75 x FU），而在RC阶段接受palsonify治疗的参与者（n=40）保持控制（平均变化-0.01 x FU）。

在研究期间，生长激素、症状评分和垂体肿瘤大小得到了持久控制。

在两项试验中，palsonify的耐受性良好。

对PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的症状评分进行的汇总分析显示，与安慰剂相比，接受palsonify治疗的患者中有更大比例的患者出现肢端肥大症症状负担较轻，无论症状效应的程度、治疗史或生化疾病控制状态如何。

在对PATHFNDR-1数据的分析中，生化控制患者从注射SRL转换为Palsonify后，日常症状加重显著下降，从使用SRL的30%以上下降到稳定Palsonify给药期间的6.2%。

CRNX价格走势：周一发布时，CrystalPharmaceuticals股价上涨3.07%，至32.91美元。

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照片：Gorodenkoff通过Shutterstock