分析师称FDA推迟批准Ultragenyx基因疗法，但不是交易破坏者

美国食品和药物管理局周五发布了对Ultragenyx Pharmaceutical Inc.的完整回应信。s（纳斯达克股票代码：RARE）UX 111（ASO-102）用于Sanfilippo综合征A型（MPS Ⅲ IA）的生物制品许可申请（BLA）。

在RTL中，FDA要求该公司提供与CMS特定方面以及最近完成的制造设施检查的观察结果相关的额外信息和改进。

Ultragenyx，Mereo股票跳水，因为脆性骨病药物错过了早期的胜利

该公司认为，这些观察结果很容易解决，与设施和流程有关，与产品质量没有直接关系。

该公司将在未来几个月内与FDA合作解决这些观察结果。一旦达成解决方案，该公司预计将重新提交BLA，并预计重新提交后将有六个月的审查期。

RTL没有注意到与临床数据包或临床检查相关的任何审查问题，并要求将当前患者的更新临床数据纳入重新提交中。

威廉·布莱尔认为CRL是该公司的另一个不幸的挫折。“然而，UX 111收入并不是我们投资主题的核心，”分析师写道。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）表示，由于化学、制造和控制（SMC）问题，基因疗法接受MCR并不罕见，尤其是对于体外（离体）制造的基因疗法。

虽然Corwin认为FDA的担忧可能会很快得到解决，但解决CRL和重新提交生物制品许可申请（BLA）的时间轴尚不确定。

这一延迟还可能影响DTX 401的BLA提交，DTX 401是一种治疗IA型糖元储存病（GSDIA）的治疗方法。

目前尚不清楚FDA要求当前UX 111患者更新数据是否会显着推迟BLA的重新提交。尽管这可能会增加失去与UX 111和DTX 401批准相关的优先审查申请人（PPV）的风险（根据现行法律，这两项申请必须在2026年10月之前获得批准），但该公司相信它仍然可以及时提交这两项申请以保留PPV。

Wedbush将Ultragenyx维持为中性，将目标价格从35美元下调至34美元。

摩根士丹利以Overweight维持Ultragenyx，将目标价格从65美元下调至55美元。

RARE Price Action：周一发布时，Ultragenyx股价上涨0.88%，至29.77美元。

阅读下一步：

照片：Shutterstock