Nanoviricides宣布，Mpox病毒进化枝Ia和Ib感染和疾病的适应性临床试验方案的设计即将完成

适应性临床试验旨在在单个紧凑的临床试验中提供三个重要方面的信息：

对患者安全有效的给药方案，

药物在患者中的安全性和耐受性，以及

该药物对患者的抗病毒效果。

整个临床试验将招募约80名患者。

“这是提交临床试验申请并开始临床试验的一个重要里程碑，”阿尼尔·R说。该公司总裁兼执行主席Diwan博士补充道：“我们的首席研究官和首席研究员创造了一个出色的设计，既节俭又高效，同时提供了了解NV-387治疗MPox疾病的安全性和有效性所需的所有信息。"

目前，还没有批准用于治疗MPox疾病的药物对治疗该疾病有效。

NV-387如果表现出有效性，将成为第一个在正痘病毒人体临床试验中表现出有效性的药物。

如果NV-387在该II期临床试验中被发现有效，该公司打算根据美国FDA IND继续进一步开发NV-387用于治疗正痘病毒感染，以根据监管批准NV-387用于治疗MPox以及天花适应症所需的研究。该公司还打算获得非洲地区的监管批准（该批准可能会在美国批准之前获得），并寻求欧盟和其他国家和地区的批准。

MPox是美国的一种孤儿病，NV-387治疗MPox有资格获得美国FDA的孤儿药物认定，并享有相应福利。

天花是美国和世界各地关注的生物恐怖主义制剂，也是公司的重要收入机会。根据SIGA提交给SEC的年度报告[1]，截至2024年12月31日，仅向美国政府销售特科维里马特就为药品持有者SIGA净赚了超过6亿美元。

适应性、随机、SOC对照临床试验将分两部分进行：

在II a期部分，最初每天两次口服药物NV-387，持续六天，将与医院治疗MPox病的标准护理（SOC）进行比较。患者将被隔离在医院，并每天接受临床药物安全性和耐受性参数以及临床MPox疾病评估参数的评估。此外，实验室评估将每3天进行一次，包括临床血生化、CBC、细胞因子、尿液分析、心电图、X光检查（必要时）以及病毒学分析。根据结果，主要研究者将确定额外给药天数是否可以良好耐受并提高有效性。如果是这样，患者将继续接受相同剂量六天，并进行相同的评估。患者将接受随访，直至MPox疾病完全消退。

该II a期将分为两个组：由10名NV-387给药加SOC的患者组成的新治疗组和由10名患者组成的对照SOC组。lib期的给药方案将根据lia期的结果确定。

在lib期部分，临床试验将以2：1的随机化患者为基础，新治疗组约有40名受试者，SOC组约有20名患者。评价将与分片类似，更加强调在分片中可能出现的具体问题。安全性、耐受性和有效性。

第二阶段将在刚果民主共和国（DPP）的一个地点进行。第二阶段可能会扩大到刚果民主共和国境内的更多地点以及非洲地区发生严重MPox疫情的其他国家。

第二阶段将使用“NV-387口服口香糖”制剂。这是一种柔软的固体制剂，旨在粘在口腔中并随着时间的推移自然溶解，无需吞咽固体物体（药丸或胶囊）。这对MPox来说很重要，因为MPox会导致胃内膜表面病变，使吞咽疼痛和困难。MPox主要因外部皮肤上明显的疼痛性皮疹而闻名，但它是一种比皮疹严重得多的疾病。

根据美国FDA的“动物规则”，即基于动物感染和治疗研究，仅为了证明疗效，以及安全性/耐受性人体临床试验，美国FDA批准了两种药物Tecovirimat和Brincidofovir用于天花和MPox。

Tecovirimat在治疗MPox的临床试验中失败了，并且与标准护理相比没有任何改善。由于前三名患者出现药物性肝损伤，布林西多福韦在MPox的临床试验中被放弃。尽管如此，布林西多福韦最近在美国疾病预防控制中心领导的国际联盟下重新启用，第一位患者于2025年1月左右在“MOSA”临床试验中接受了给药[2]。顶线结果预计最早将于CY第一季度（2025年3月）公布，疗效顶线数据预计不迟于CY第二季度（2025年6月）。无法找到MOSA临床试验启动后的新闻稿。

在刚果民主共和国及其邻近地区传播的MPox病毒属于进化枝1a和进化枝1b亚型，其中后者占主导地位。进化支1b在两者中传播性更强，这就是为什么它导致了持续的流行病。MPox Clade 1a的病死率（CFR）约为3%-11%，而Clade 1b的病死率约为1%。据CDC称，MPox Clade 2b是一种在西方世界导致持续病例的病毒，其导致的疾病比Clade 1a/1b严重得多，而且CFR非常低。西方世界的分支1零星病例仍在发生。据CDC称，自2024年11月以来，美国报告了四例与旅行相关的MPox Clade 1病例，未导致任何进一步传播[3]。

显然，MPox Clade 1在美国造成潜在流行病的威胁不容忽视，准备好使用对抗这种威胁的药物非常重要。