FDA以需要更多数据为由拒绝DMZ治疗应用后，Capricor股票成为焦点

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家开发罕见疾病转化细胞和外来体疗法的生物技术公司，今天宣布，该公司已收到美国食品和药物管理局（FDA）关于Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）的完整回应信（RTL），Deramiocel是该公司用于治疗与杜氏肌营养不良症（DID）相关的心肌病的领先细胞疗法候选物。

FDA在RTL中表示，它已经完成了对该申请的审查，但无法批准当前形式的BLA，并特别指出BLA不符合有效性实质证据的法定要求以及对额外临床数据的需要。RTL还引用了申请的化学、制造和控制（SMC）部分中的某些未解决项目，Capricor认为其在之前与FDA的沟通中已解决了其中大部分问题。然而，由于RTL发布的时间，这些材料没有经过FDA的审查。FDA确认将在重新提交后重新启动审查时钟。此外，该机构还为该公司提供了请求召开A类会议以讨论前进道路的机会。Capricor计划进一步与FDA合作，以确定适当的下一步措施。

Capricor的Deramiocel BLA于2025年3月获得优先审查，并得到HOPE-2试验、其开放标签扩展（OLE）和FDA资助数据集自然史比较的数据支持。