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2025-07-10 23:58
马里兰州罗克维尔2025年7月10日/美通社/ --REGENX比奥Inc.(纳斯达克股票代码:RGNX)今天宣布发布临床前结果,比较包含C末端(CT)结构域的微肌营养不良蛋白基因治疗构建体与不含CT结构域的微肌营养不良蛋白构建体。该结果发表在同行评审杂志《分子治疗方法与临床发展》上,表明与不含CT域的微肌营养不良蛋白相比,具有CT域的微肌营养不良蛋白改善了功能益处,支持RGX-202推动杜氏肌营养不良症患者功能改善的潜力。
RGX-202是唯一一种用于治疗杜兴肌营养不良症(杜兴)的研究性或批准的微肌营养不良蛋白基因治疗候选物,其包括CT结构域(肌营养不良蛋白的关键部分),使其最接近自然发生的肌营养不良蛋白。