Soligenix公司更新信-主要亮点和即将到来的里程碑

普林斯顿，新泽西州，2025年7月8日/美通社/ -- Soligenix，Inc.（纳斯达克：SNGX）（Soligenix或公司）是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗医疗需求未满足的罕见疾病的产品，今天发布了其总裁兼首席执行官Christopher J. Schaber博士的更新信。这封信的内容如下。

亲爱的朋友和股东：

首先，我要感谢您的持续支持，并希望您和您的家人过得愉快。当我们展望2025年剩余时间和2026年时，我们仍然对晚期罕见病管道的承诺充满活力，同时我们继续评估潜在的战略选择，包括但不限于合作伙伴关系和并购机会。之前公开披露的即将发生的关键临床事件和里程碑总结如下。

此外，我们将继续贯彻我们的融资策略，为我们提供足够的资本和现金渠道来实现我们到2026年第一季度的目标。我们预计HyBryte™在美国的年净销售额将超过9000万美元，全球CTCL市场的年销售额预计将超过2.5亿美元。SGX 302使用与HyBryte™相同的活性成分，对全球银屑病市场机会的初步分析是重要的，估计每年超过10亿美元。BD的SGX 945是另一个有意义的全球市场机会，估计每年约为2亿美元。总的来说，我们对我们在罕见病管道中的近期和未来即将到来的催化里程碑感到兴奋，全球年销售额可能达到约20亿美元的显着商业回报。

企业亮点

我们仍然专注于推进专业生物治疗罕见病业务部门的开发计划，最引人注目的是确认性三期HyBryte™临床试验，我们目前预计到2026年将实现多个重要且潜在变革性的里程碑。我们还将继续评估面临的战略选择，以更好地为公司奠定潜在成功的基础。此业务分部之更详细回顾载于下文。

2024年12月，我们很高兴地宣布在80名使用HyBryte™的早期CTCL患者中启动了验证性III期FLASH 2研究，该研究已在多项临床试验中取得积极成果，包括第一项III期FLASH研究。迄今为止，仅6周的治疗就证明了统计学上显着的治疗成功，反应率在12周和18周时增加。这比其他常用的CTCL疗法观察到的反应率快得多。这些结果在我们之前的3期ASH研究以及评估HyBryte™药代动力学的后续支持性研究中一致获得，其中观察到极低的全身暴露量有助于HyBryte™出色的安全性。在最近的一项研究中，比较了HyBryte™与Valchlor®（双氯拉明）12周内的治疗，HyBryte™的有效率为60%（n=5），而Valchlor®的有效率为20%（n=5）。此外，当考虑IIS（n=8）中的长期HyBryte™治疗时，到第18周观察到HyBryte™治疗的治疗有效率为75%。正如3期ASH研究最初报告并在支持性研究中进一步证实的那样，HyBryte™似乎对斑块病变特别有效，这些病变被认为更难治疗，并且可能与不良的长期预后有关。与大多数用于CTCL的其他疗法不同，HyBryte™仍然具有良好的耐受性。因此，验证性FLASH 2研究专门评估了18周的治疗，并评估了斑块和斑块病变。FLASH 2研究的入组还利用了之前第3期闪存研究和支持性研究中获得的经验。

正如Kim博士在谈到IIS试验时强调的那样，“观察到的完全缓解率，包括迄今为止在这项研究中获得完全缓解的三名患者，以及多项HyBryte™临床研究中一致的治疗反应和安全性特征，令人兴奋地看到。在第一项3期ASH研究中，与目前的类固醇、化疗药物和紫外线疗法相比，HyBryte™在治疗这种慢性孤儿病方面是有效的，并且具有良性的安全性。由于治疗选择有限，尤其是在疾病的早期阶段，CTCL患者经常寻找替代治疗方法。在我们由美国食品和药物管理局（FDA）资助的研究中，评估HyBryte™在“现实世界”治疗环境中扩大使用的初步结果仍然非常有希望，进一步支持和扩展了之前积极的2期和3期临床试验的结果。它还为我们在确认性3期安慰剂对照FLASH 2研究中预期看到的潜在反应提供了进一步的信心。我们期待在参与为期18周的验证性FLASH 2研究期间继续与FDA合作完成IIS。"

我们仍然坚定地执行在美国以外市场的合作计划，并继续与在该治疗领域具有类似声誉和专业知识的潜在合作伙伴进行讨论，同时我们正在顺利完成FLASH 2验证试验，以积极寻求HyBryte™在全球范围内的营销授权。鉴于HyBryte™在CTCL中取得的成功，我们还在评估其他潜在的皮肤适应症，这些适应症可能同样受益于我们一流的合成金丝桃素的使用。

该公司正在进行一项关于金丝桃素光动力疗法（PDC）治疗轻中度银屑病的2a期研究，研究名称为SGX 302。其他PDT也显示出对银屑病的功效，具有类似的细胞死亡机制，尽管使用紫外线与更严重的潜在长期毒性相关。使用SGX 302，使用红黄光谱中的安全可见光具有更深地渗透到皮肤中（比紫外线更多）的优势，可能治疗更深的皮肤病和更厚的斑块和病变，类似于在CTCL的积极第三期ASH研究中观察到的情况。此外，这种治疗方法避免了经常使用的DNA损伤药物和其他依赖于长期使用UVA或B暴露的光疗所固有的二次恶性肿瘤（包括黑色素瘤）的风险。使用合成金丝桃素加上安全的可见光也避免了与银屑病中使用的全身免疫抑制治疗相关的严重感染和癌症的风险。

牛皮癣是一种持续未满足的医疗需求，全世界有多达6000万至1.25亿人受到这种不治之症的影响。全球牛皮癣治疗市场在2023年价值约300亿美元，预计到2030年将达到580 - 670亿美元。考虑到SGX 302迄今为止取得的令人鼓舞的结果，包括正在进行的2a期研究中前两个队列患者的结果，以及轻中度银屑病的小型1/2期概念验证（SYS）临床试验的数据，合成金丝桃素可能在帮助患有这种难以治疗的慢性疾病的患者方面发挥作用。

正如圣地亚哥Therapeutics临床研究中心临床皮肤病学主任、三期ASH研究的研究员Neal Bhatia医学博士之前指出的那样，“与CTCL类似，银屑病是一种慢性疾病，其副作用和毒性的管理与疾病本身的管理一样重要。在治疗CTCL和银屑病患者20多年的经验中，亲眼目睹了他们如何努力找到良好的治疗选择，获得额外的有效和安全的治疗将显着提高患者护理和生活质量。CTCL临床试验期间合成金丝桃素在靶向恶性T细胞方面的成功是SGX 302能够为治疗轻度至中度银屑病（也是由T细胞失调引起的）提供急需的方法的一个有希望的指标。这一成功进一步得到了之前在银屑病中进行的合成金丝桃素药理学研究以及其他光动力疗法在银屑病中的成功（尽管受到潜在严重毒性的影响）的进一步支持。"

为了支持我们在CTCL和银屑病方面的项目，我们已成功将合成金丝桃素的生产转移到位于美国的一家工厂，具有生产更大批量的能力。随着最近成功生产了一批GMP，我们将继续进行工艺开发，以进一步优化商品成本，为全球上市批准申请所需的工艺验证研究做准备。

此外，我们一直在评估我们的新型化学实体杜奎肽的罕见疾病适应症，并仍然相信这种独特化合物有许多潜在的开发途径。杜奎肽的作用机制及其靶蛋白p62或SQSTM-1发挥关键作用的途径支持杜奎肽在贝赫塞特病（BD）中的潜在作用。BD是一种孤儿病，全球市值为2亿美元。我们已经启动了BD开发计划，并在BD中进行了使用度奎肽的试点2a期NPS临床试验，研究名称为SGX 945，我们预计将于2025年第3季度取得最高结果。

本新闻稿可能包含前瞻性陈述，反映了Soligenix目前对未来业绩、业绩、前景和机会的预期，包括但不限于潜在市场规模、患者人群、临床试验招募。非历史事实的陈述，如“预期”、“估计”、“相信”、“希望”、“打算”、“计划”、“预期”、“目标”、“可能”、“建议”、”将”、“潜在”或类似表述，均为前瞻性陈述。这些陈述受许多风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致未来期间的实际事件或结果与这些陈述中所表达或暗示的内容存在重大差异。Soligenix无法向您保证它能够成功开发基于其技术的产品、获得监管批准或商业化，特别是考虑到开发针对生物恐怖威胁的治疗方法和疫苗、进行治疗方法和疫苗的临床前和临床试验、获得监管批准以及制造治疗方法和疫苗等固有的巨大不确定性，产品开发和商业化工作不会由于临床试验的困难或延迟或由于研发工作缺乏进展或积极结果而减少或停止，它将能够成功获得任何进一步的资金来支持产品开发和商业化工作，包括赠款和奖励，维持受绩效要求限制的现有赠款，与美国政府或其他国家签订任何生物防御采购合同，使其能够与生物技术行业中规模更大、资金更充足的竞争对手竞争，医疗保健实践的变化，第三方报销限制和联邦和/或州医疗改革举措不会对其业务产生负面影响，或者美国国会可能不会通过任何为生物防护项目提供额外资金的立法。此外，无法保证其任何临床/临床前试验的时机或成功。尽管在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的第一项HyBryte™（SGX 301）3期临床试验或任何其他研究（包括开放标签、研究者发起的研究）中取得了统计学显着的结果，但不能保证第二项HyBryte™（SGX 301）3期临床试验将取得成功，也不能保证FDA或EMA将获得上市授权。此外，尽管EMA已同意第二项HyBryte™（SGX 301）3期临床试验的关键设计组件，但无法保证公司能够修改开发路径以充分解决FDA的担忧，或者FDA不会要求进行更长时间的比较研究。尽管用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的第一项HyBryte™（SGX 301）III期临床试验和用于治疗银屑病的SGX 302 2a期临床试验取得了结果，但无法保证SGX 302治疗银屑病的临床试验的时机或成功。此外，尽管在化疗和放射诱导的口疮性溃疡中观察到生物活性，但无法保证SGX 945治疗白塞病临床试验的时机或成功。此外，无法保证RiVax®将有资格获得生物防御优先审查表（PPV），也无法保证之前的PPV销售将指示RiVax® PPV的任何潜在销售价格。此外，无法保证公司将从已经或可能授予或公司未来将申请的赠款和合同中获得或继续获得非稀释性政府资金。这些和其他风险因素e在向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中不时进行描述，包括但不限于Soligenix关于Form 10-Q和10-K的报告。除非法律要求，Soligenix不承担因新信息或未来事件而更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

BD通常被称为一种无法治愈的血管炎症性疾病（血管炎）。它通常在年轻人中首次被诊断出来，其影响和严重程度会随着时间的推移而变化。主要体征和症状通常包括口腔溃疡（约95%的患者）、皮疹和病变（约50%的患者）、生殖器溃疡（约50%的患者）、腿部溃疡（约40%的患者）和眼部炎症（约15%的患者）。这是一种痛苦的疾病，直接影响患者的生活质量和有效参与生活活动（包括工作）的能力。BD在中东和东亚的“丝绸之路”沿线最为常见，包括土耳其、伊朗、日本和中国。美国已知的BD病例约为18，000例，欧洲约为50，000例。全球有多达100万人患有BD。

截至2025年3月31日的季度，我们的10-Q表中报告了约700万美元的现金，不包括我们的非稀释性政府资金，我们专注于密切管理我们的现金消耗，以实现我们在罕见病管道中的多种短期催化剂。

最后，感谢您对Soligenix的关注和持续支持。虽然过去的一年对小型生物技术公司来说很困难，但我们的未来仍然充满希望，我们的后期管道也是如此。我们期待2025年剩余时间及以后，随着我们进一步推进我们的开发计划，实现商业化，多种近期和潜在的变革催化剂即将出现。最美好的祝愿！

Christopher J. Schaber博士Soligenix，Inc.总裁兼首席执行官2025年7月8日

关于前瞻性陈述的注意事项

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来源：SOLIGENIX，Inc.