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2025-07-08 19:09
拉里马尔治疗公司(Larimar)(纳斯达克股票代码:LRMR)是一家专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司,今天宣布发表两篇同行评审文章,重点介绍了有关nomlabofusp的治疗潜力、药理学和作用机制的非临床数据,作为一种新型frataxin(FXN)蛋白替代疗法,旨在解决弗里德赖希共济失调(FA)的根本原因。这些数据包含在美国食品和药物管理局(FDA)审查的简报包中,以支持可能使用皮肤FXN浓度作为Larimar寻求加速批准的注册计划的合理可能替代终点(RLSE)。nomlabofusp。
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