FDA批准KalVista的Ekerly作为罕见肿胀疾病的首个口服按需治疗药物

美国食品和药物管理局（FDA）周一批准了KalVista Pharmaceuticals Inc. s（纳斯达克股票代码：KALV）Ekterly（sebetralstat）用于12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性脑病（HAE）急性发作。

Ekterly是第一种也是唯一一种针对HAE的口服按需治疗药物。HAE的特征是反复发作的严重肿胀（血管性肿胀）。

该公司周一在一份声明中表示，Ekterly的有效性和安全性是根据KalVista的三期KONFIDENT临床试验的结果确定的，该试验是HAE有史以来进行的最大规模临床试验项目。

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KONFIDENT的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，显示Ekterly的症状缓解速度明显更快，发作严重程度和解决方案比安慰剂明显更低，并且耐受性良好，安全性特征与安慰剂相似。

该试验随机分配了136名HAE患者。

这些结果得到了更真实的KONFIDENT-S开放标签扩展试验的进一步支持，截至2024年9月，该试验显示Ekerly使患者能够在发病后10分钟内治疗发作。

来自KONFIDENT-S的最新数据显示，在涉及喉部和腹部的发作中，以及在接受长期预防的患者中，突破性发作的症状开始缓解的中位时间为1.3小时。

KalVista将立即在美国推出Ekterly，医生今天就可以开始开处方了。

由于工作量大和资源有限，FDA错过了6月17日关于西贝曲他治疗HAE的新药申请（NDA）的PDUFA（处方药用户费用法案）目标日期。

在其他进展中，KalVista Pharmaceuticals还授予Pharmascience Inc.旗下的Pendopharm，管理加拿大sebetralstat监管审批和商业化的独家权利。该协议的财务条款并未披露。

与此同时，Intelligence Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）正在研究一种不同的HAE治疗方法：一种基于CRISPR的体内基因编辑疗法，名为NTLA-2002。

体内基因编辑意味着基因编辑工具直接输送到患者体内，对他们的DNA进行改变，旨在进行一次性的、潜在的治愈性治疗。

Intelligence于2024年10月发布了正在进行的NTLA-2002 1/2期研究的第二期数据。NTLA-2002单剂给药显示，25毫克和50毫克组的平均每月发作率在第1 - 16周内分别降低了75%和77%，在第5 - 16周内分别降低了80%和81%。

在50毫克组中，11名患者中有8名在单剂NTLA-2002后出现完全缓解，在16周的初步观察期内完全没有发作;这8名患者在最近的随访中继续没有发作（中位数为8个月），并且不需要后续治疗。

价格走势：截至周一最后一次检查，KALV股价盘前上涨15.9%，至13.89美元。

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照片由Tada Images通过Shutterstock提供