FDA放宽血液癌症拯救生命基因疗法的准入

美国食品和药物管理局（FDA）周五宣布，已取消针对目前批准的BCMA和CD 19定向的自身嵌入抗原受体CAR T细胞免疫疗法的风险评估和缓解策略（REMS）。

这些产品是目前批准用于治疗血癌的基因疗法，例如多发性骨髓瘤以及某些类型的白血病和淋巴瘤。

“FDA采取了大胆的一步，取消了给予CAR T疗法的风险评估和缓解策略要求。REMS是一个有用的安全系统，但随着时间的推移重新评估有助于了解是否仍然需要REMS来确保产品的益处超过其风险，”FDA首席医疗和科学官兼主任Vinay Prasad说。生物制品评估和研究中心。

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他补充说：“消除不再需要的REMS还可以加快向患者提供潜在的治疗方法，并减轻提供者的负担。”

REMS是一项安全计划，FDA可以要求某些存在严重安全问题的药物制定该计划，以帮助确保药物的益处超过其风险。

FDA决定应取消以下产品已批准的REMS，因为不再需要REMS来确保自身CAR T细胞免疫疗法的益处超过其风险。

受这一变化影响的产品包括百时美施贵宝公司。”s（纽约证券交易所代码：BMY）Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）和Abecma（idecabtagene vicleucel）、强生公司（纽约证券交易所代码：强生公司）Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）、诺华股份公司（纽约证券交易所代码：NVS）Kymriah（tisagenlecleucel）和Gilead Science Inc.' s（纳斯达克股票代码：GILD）Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和Tecartus（Brexucabtagene autoleucel）。

取消上述产品的REMS取消了分发产品的医院及其相关诊所必须经过专门认证并且能够现场立即获得托珠单抗的要求。

FDA在一份新闻稿中表示：“对包括CAR T细胞免疫疗法在内的所有生物产品的安全性进行持续监测和评估是FDA的首要任务，我们仍然致力于在了解有关这些产品的新信息时向公众通报。”

根据周四的安全声明，监管机构还将患者留在接受治疗的机构附近的要求减少到两周。该机构还取消了对患者在产品给药后两周内避免开车的建议。

在评论CAR T细胞疗法的开发和可及性时，威廉·布莱尔表示：“总体而言，我们认为取消CAR-T细胞疗法的REMS计划是该领域的积极发展，因为它支持FDA正在努力最大限度地减少繁文缛节并增加患者获得潜在治疗的机会的观点。我们还相信，取消REMS要求可能会增加这些疗法在社区环境中的获取和使用。”

分析师萨米·科温（Sami Corwin）表示，更新还表明，未来批准的CD 19和BCMA自体CAR-T细胞疗法可能不会有REMS要求，例如Arcellx，Inc.（纳斯达克股票代码：ACGX）anito-cel。

此外，科温强调了开发CAR T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的公司的积极影响，例如Autolus Therapeutics plc（纳斯达克股票代码：AUTL）、百时美施宝和Cabaletta Bio，Inc（纳斯达克股票代码：CABA），“鉴于安全性比肿瘤学更容易耐受。”

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照片由Tada Images通过Shutterstock提供