Rocket Pharma获得FDA批准，用于治疗BAG 3相关扩张型心肌病的RP-A701、Aavrh.74基因治疗候选物的IND申请

RP-A701是治疗BAG 3相关扩张型心肌病的一流基因疗法

BAG 3相关扩张型心肌病是一种罕见的遗传性心脏病，由BAG 3基因突变引起，因心功能受损、发病率高和过早死亡而导致早发性进行性心力衰竭

Rocket计划在美国进行第一阶段试验，并正在努力为首例患者提供治疗

火箭制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，致力于为未满足需求高度的罕见疾病推进可持续的遗传疗法管道，今天宣布，该公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，批准该公司RP-A701的研究新药（IND）申请，RP-A701是一种基于AAVrh.74的基因治疗候选药物，用于治疗BAG 3相关扩张型心肌病（BAG 3-CM），这是一种严重的心力衰竭，其特征是进行性心室增大和收缩功能受损。