Biogen表示，DEVOTE C部分的新分析进一步描述了从12毫克SPINRAZA转为研究性高剂量Nusinersen方案的SMC参与者运动功能的改善

马萨诸塞州剑桥2025年6月27日（GLOBE NEWSWIRE）-- Biogen Inc.（纳斯达克股票代码：BIIB）今天宣布了新的数据，这些数据加强了nusinersen在广泛的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的临床影响。这些来自DEVOTE试验C部分的最新结果评估了nusinersen的更高剂量方案，以及评估了临床症状前SMA中获批的12 mg方案（SPINRAZA®）的DEVOTE试验C部分的最新结果在Cure SMA在加利福尼亚州阿纳海姆举办的SMA研究与临床护理会议上进行了介绍。Biogen对nusinersen高剂量方案的申请目前正在美国审查，欧洲、日本和其他全球市场。nusinersen的高剂量方案包括更快速的负荷方案（间隔14天两剂50毫克）和更高的维持方案（每四个月28毫克）。

在既往接受过治疗的患者人群中，使用高剂量诺西那生方案观察到的改善DEVOTE研究C部分的详细结果强调了在广泛的个体（n=38）中使用高剂量诺西那生的潜在临床益处，这些个体之前曾接受过批准的12毫克剂量诺西那生治疗约四年（中位数：3.9年）。参与者年龄在4至65岁之间，其中一半（n=19）是流动的。C部分的参与者在研究期间接受了一次负荷剂量（50毫克）和两次维持剂量（各28毫克）的开放标签高剂量nusinersen。

过渡到更高剂量方案后，大多数参与者的Hammersmith运动功能量表-扩展（HFSSE）、修订的上肢模块（RULM）和/或临床总体印象变化（CGI-C;由研究者或护理人员评估）都有所改善。这些改善是在表型、功能状态和年龄方面观察到的。例如，非卧床参与者在HFSSE上平均提高了+2.5（95%CI：0.49，4.56），卧床参与者提高了+1.1（95%CI：-0.68，2.89）。

“这些新出现的数据表明，即使是那些已经接受多年治疗的确诊疾病患者，功能的额外改善也是可能的，”理查德·芬克尔博士说，圣裘德儿童研究医院实验神经治疗中心（CENT）主任。“这种优化SPINRAZA剂量的努力对该领域来说非常令人兴奋，并可能从根本上改变我们治疗患者的方式。"

nusinersen较高剂量方案的安全性特征与12 mg SPINRAZA的已知安全性特征大致一致。总体而言，在DEVOTE研究中，报告的不良事件（AE）包括肺炎、呼吸衰竭、发热、COVID、上呼吸道感染、手术疼痛和手术头痛。在C部分（n=40）中，37/40例受试者报告了AE，其中大多数严重程度为轻度或中度。6例受试者（15%）报告了严重AE，研究者认为这些AE均与研究治疗或给药无关。

最终CLARITURE数据重新定义早期治疗的期望一项为期八年的开放标签CLARITURE研究的最终数据强调了12毫克SPINRAZA早期干预对临床症状前的SM婴儿的影响。

研究结束时，所有参与ATIONAL的儿童（n=25）都活着，并在研究过程中获得了持续的临床益处。没有参与者需要永久通气，而且大多数（25名参与者中的20名）在整个研究过程中没有任何解释支持。92%的参与者实现了独立行走的能力，其中许多人在正常的发育时间范围内。基线时神经丝轻链（NfL）水平升高的参与者在开始nusinersen治疗后经历了NfL快速且持续的下降，强化了NfL作为疾病活动性和治疗反应的客观生物标志物的潜在用途。

Nusinersen总体耐受性良好，八年的随访没有发现新的安全性问题。所有参与者均发生至少一起AE，其中大多数严重程度为轻度至中度;没有AE导致治疗中止或研究退出。