辉瑞在承诺数据后寻求血友病药物的标签扩展

辉瑞公司(NYSE：PFE）发布了3期BASIS研究的总体结果，该研究评估了Hympavzi（marstacimab）对患有血友病A或B的成人和青少年的治疗作用。

在不含抑制剂的患者中进行的3期BASIS研究支持FDA于2024年10月批准Hympavzi。

该研究达到了主要终点和关键的次要出血终点，证明了每周一次皮下注射Hympavzi在改善关键出血结局方面与需要较少治疗方法的患者人群的按需治疗相比具有优越性。

另请阅读：FDA批准赛诺菲的血友病药物

BASIS试验表明，Hympavzi的预防性治疗导致使用抑制剂的严重血友病A或B患者治疗出血的年出血率（DAB）出现统计学显着且具有临床意义的降低。

48名血友病患者在12个月内接受了Hympavzi治疗，而采用旁路药物的按需静脉注射方案，作为六个月导入期常规护理的一部分。

Hympavzi优于按需治疗，12个月内DAB降低了93%（DAB 1.39 vs按需DAB 19.78; p < 0.0001）。

辉瑞周四宣布，Hympavzi在所有与出血相关的次要终点、自发性出血、关节出血、目标关节出血和总出血方面也得到了证明。

Hympavzi总体耐受性良好，与BASIS研究的非抑制剂队列和1/2期结果一致。没有报告死亡或血栓血栓事件。

BASIS研究抑制物队列的完整3期数据集的分析正在进行中，更多数据将在即将举行的医学会议上提供。

Hympavzi的作用机制与TLR和Fix替代治疗不同。Hympavzi不是替换缺失或不足的凝血因子，而是故意设计针对组织因子途径抑制剂（TFPI），这是抑制血液凝固启动的身体自然机制之一。

通过针对TFPI的Kunitz 2结构域，Hympavzi可能有助于重建出血和血栓形成之间的平衡。它的目标是提供出血保护、良好的耐受性和简单的给药的组合。

辉瑞计划与监管机构讨论这些数据，以启动Hympavzi针对使用抑制剂的血友病患者的监管备案。

价格走势：周四最后一次检查，PFE股价下跌0.05%，至24.25美元

阅读下一步：

照片由ShU studio通过Shutterstock拍摄