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2025-06-26 18:04
边缘治疗公司,(纳斯达克股票代码:EWTX)是一家领先的肌肉疾病生物制药公司,今天公布了其针对Becker和Duchenne肌营养不良症的sevasemten计划的积极成果。
该公司宣布了MESA的积极数据,MESA是一项开放标签扩展试验,该试验为之前参加过NPS或完成峡谷、大峡谷或DUNE的Becker参与者提供了持续使用sevasemten的机会。截至2025年3月的数据截止,99%的符合条件的参与者(n=85)已加入MESA。
MESA数据表明疾病持续稳定,强化了之前的NPS和峡谷发现。重要的是,转入MESA的CANYON参与者在18个月内表现出北极星动态评估(SSAA)评分增加(较基线提高0.8分),转向七维辛汀的安慰剂参与者有改善的趋势(自开始使用七维辛汀以来改善0.2分)。在七瓦塞汀治疗的18个月期间,参与者的SSAA评分与多项贝克尔自然史研究中观察到的预期功能下降相比继续存在差异。此外,转入MESA的NPS参与者的SSAA评分在三年治疗后保持稳定。经过长达三年的治疗后,Sevasemten继续表现出良好的安全性。