enGene Holdings宣布美国FDA已授予Detalimogene Vorapplant再生医学高级治疗称号，用于高危非肌肉侵袭性膀胱癌的快速审查

再生医学高级治疗（RMAT）称号提供了加速开发工具的访问

指定认识到Detalimogene解决重大未满足需求的潜力

enGene Holdings Inc.（纳斯达克股票代码：ENGN，或“enGene”或“公司”）是一家临床阶段、基于非病毒基因的免疫治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Detalimogene vorapplant（也称为Detalimogene，前身为EG-70）再生医学高级疗法（RMAT）称号，该公司是该公司用于治疗高危卡梅-格林杆菌（BCG）无反应、非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）的领先研究疗法。

RMAT计划旨在加快针对严重或危及生命的疾病的再生医学疗法的开发和审查，初步临床证据表明有可能解决未满足的医疗需求。这一指定为enGene提供了多项监管优势，包括早期和频繁地与FDA接触、滚动审查和优先审查的潜力，以及快速通道和突破疗法指定等其他好处。

enGene首席执行官Ron Cooper表示：“获得RMAT称号凸显了Detalimogene的前景及其解决NMIBC高度未满足需求的潜力。”“选择有限的膀胱癌患者无法等待，我们热衷于加快监管程序，为患者提供一流的治疗。"

该指定是基于之前披露的正在进行的关键LEGEND研究的初步结果，该研究在BCG无反应的NMIBC伴CIS患者中表现出令人信服的临床活性和普遍有利的耐受性特征。

Detalimogene专为泌尿科诊所的简化管理而设计，包括社区诊所，约70%的泌尿科医生提供护理。目前正在评估该疗法通过非病毒刺激膀胱局部免疫反应来治疗NMIBC的能力，为那些在根治性膀胱炎之外面临有限选择的患者提供了一种潜在的变革选择。

关于非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）是一种给患者和诊所带来沉重负担的疾病，并对我们的医疗保健系统产生巨大的经济影响。当癌细胞在膀胱内部的组织中生长，但癌症尚未穿透膀胱壁的肌肉时，就会发生NMIBC。NMIBC可以采取膀胱壁乳头状生长的形式，通常可以切除，也可以采取原位癌（CIS）、扁平、多灶性病变的形式，无法切除，两者可以同时发生。大约75-80%的新膀胱癌诊断是NMIBC。患有高风险NMIBC的患者对标准护理（BCG）反应迟钝，面临着很高的疾病复发率（50-70%），并需要完全切除膀胱（膀胱炎）作为治疗但改变生活的下一步。