Ionis和Biogen报告称，每年一次的SM治疗取得了早期成功，显示出强大的安全性和有效性信号

爱奥尼斯制药公司纳斯达克股票代码：IONS）今天宣布，其合作伙伴Biogen分享了salanersen（ION 306/BIIB 115）的1期研究的积极结果，salanersen是一种正在开发的用于脊髓性肌萎缩症（SMA）潜在治疗的研究性反义寡核苷酸（ASO）。利用与SPINRAZA®（nusinersen）相同的作用机制，但旨在实现更大的效力，salanersen有可能实现高疗效并实现每年一次给药。两种剂量水平（40 mg和80 mg，每年给药一次）通常耐受良好，并导致神经退行性变显著减缓，如神经丝减少所示。探索性临床结果数据显示，一年内功能和实现世界卫生组织（WHO）新里程碑取得了具有临床意义的改善。这些数据将于今天在加利福尼亚州阿纳海姆由Cure SM主办的SM研究和临床护理会议上展示。

1期单次给药剂量给药。该试验由两个部分组成：A部分，在健康成年男性志愿者中进行随机和安慰剂对照部分，B部分，在既往接受过ZOLGENMA ®（奥那辛诺吉阿贝帕沃维奇）治疗且临床状态不佳的患有SM的儿科参与者中进行开放标签部分。中期结果来自B部分（n=24），每年接受一次40毫克或80毫克沙兰纳生的个体。在神经丝轻链（NfL）基线浓度升高的参与者中，表明神经退行性病变正在进行中，开始salanersen导致6个月时NfL平均下降70%，并持续到一年的给药间隔。