肿瘤坏死因子制药公司和DADA 2基金会启动口服肿瘤坏死因子-阿尔法抑制剂异肌胺治疗罕见儿科炎症性疾病的综合使用研究

研究评估新型小分子TNF-Alpha抑制剂作为生物治疗的潜在替代品

肿瘤坏死因子制药公司（纳斯达克股票代码：TNFA）（“TNFA”或“公司”）是一家致力于开发针对自身免疫和炎症性疾病的新型疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布已与DADA 2基金会建立慈善合作，DADA 2基金会是一个非营利组织，寻求创新方法来加速对罕见炎症性疾病DADA 2（腺苷脱氨酶2缺乏症）的研究。预计双方将共同启动一项Competitive Use（扩展获取）研究，评估肿瘤坏死因子的主要候选异肌胺作为潜在治疗方法。

DADA 2基金会将DADA 2描述为一种罕见的、单基因的Recombinant遗传性自身炎性疾病，其特征为全身性炎症、血管炎、早发性中风、免疫缺陷和骨髓衰竭。这种情况可能导致在年轻时复发的儿童中风和成年前过早死亡的高风险。早期诊断对于减少全身器官损伤至关重要。

TNF总裁兼首席医疗官，Mitchell Glass，医学博士DADA 2相关的证据表明，TNF抑制是治疗这种疾病的高度炎症和血管炎方面的最有效的方法，这种疾病是一种主要影响儿童的潜在致命疾病。与标准治疗生物治疗相比，我们的TNF-α抑制剂异肌胺是一种口服小分子，具有相当的效力，更容易滴定到预期效果，最重要的是，抗炎作用最小或没有免疫抑制。我们相信它可能是治疗这种毁灭性疾病的更好替代方案。"

DADA 2基金会创始人兼总裁Chip Chambers医学博士评论道：“生物性肿瘤坏死因子抑制剂已被证明是患有自身炎症/血管炎性DADA 2的DADA 2患者唯一安全有效的治疗方法，但有许多局限性，包括给药途径、成本以及随着时间的推移失去疗效的可能性。我们很高兴能够探索异肌胺作为一种潜在的新治疗方法，以改善DADA 2患者及其家人的生活。"

大约25%的DADA 2患者在一岁之前被诊断出来，77%在10岁之前被诊断出来。骨髓衰竭患者往往在婴儿早期出现，而延迟出现在影响中小血管和全身炎症的血管炎患者中很常见。如今，有超过600名DADA 2患者，但研究表明，全球可能有35，000名患者受到影响且未被诊断。1