TNF Pharmaceuticals和DADA 2基金会启动口服TNF-α抑制剂Isomyosamine治疗罕见儿科炎症性疾病的综合使用研究

研究评估新型小分子TNF-Alpha抑制剂作为生物治疗的潜在替代品

肿瘤坏死因子制药公司（纳斯达克股票代码：TNFA）（“TNFA”或“公司”）是一家致力于开发针对自身免疫性和炎症性疾病的新型疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布已与DADA 2基金会建立慈善合作，DADA 2基金会是一个非营利组织，寻求创新方法来加速对罕见炎症性疾病DADA 2（腺苷脱氨酶2缺乏症）的研究。预计双方将共同启动一项Competitive Use（扩展获取）研究，评估肿瘤坏死因子的主要候选异肌胺作为潜在治疗方法。

DADA 2基金会将DADA 2描述为一种罕见的单基因性直肠遗传性自身炎症性疾病，其特征为全身性炎症、血管炎、早发性中风、免疫缺陷和骨髓衰竭。这种情况可能会导致儿童在年轻时反复发作，并导致成年前过早死亡的高风险。早期诊断对于最大限度地减少系统器官损伤至关重要。

肿瘤坏死因子总裁兼首席医疗官，Mitchell Glass医学博士评论道：“围绕DADA 2的大量证据表明，肿瘤坏死因子抑制是治疗这种疾病高炎症和血管炎方面的最有效治疗方法，这是一种主要影响儿童的潜在致命疾病。与标准护理生物治疗相比，我们的TNF-Alpha抑制剂异肌胺是一种口服小分子，具有相当的效力，更容易调节至预期效果，最重要的是，具有抗炎作用，且免疫抑制最低或没有免疫抑制。我们相信它可能是治疗这种毁灭性疾病的一种更好的选择。"

DADA 2基金会创始人兼总裁，Chip Chambers，医学博士生物TNF抑制剂已被证明是DADA 2自身炎症/血管炎形式的DADA 2患者的唯一安全有效的治疗方法，但有许多限制，包括给药途径，成本和随着时间推移失去疗效的可能性。我们很高兴能够探索异肌胺作为一种潜在的新治疗方法，以改善DADA 2患者及其家人的生活。"

大约25%的DADA 2患者在一岁之前被诊断出来，77%在10岁之前被诊断出来。骨髓衰竭患者往往在婴儿早期出现，而延迟出现在影响中小血管和全身炎症的血管炎患者中很常见。如今，有超过600名DADA 2患者，但研究表明，全球可能有35，000名患者受到影响且未被诊断。1