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2025-06-24 15:36
(转自:动脉新医药)
6月19日,国家药监局药品审评中心发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告(2024年)》(以下简称《报告》)。《报告》从临床试验登记总体情况、基本特征信息、各类药物试验开展情况、实施质量与进展等方面进行系统梳理和分析,全面展示了我国新药临床试验持续推进与创新发展的良好态势。
其中,细胞和基因治疗(CGT)作为引领未来医学发展的前沿技术领域,展现出强劲的增长势头。2024年,全国新增登记的细胞与基因治疗类药物临床试验共计115项,较2023年的81项大幅增长42.0%,充分体现出该领域在研发热度与技术突破上的持续上扬。
从品种构成来看,这115项临床试验覆盖了100个不同药物品种,显示出企业在靶点选择和适应症布局上的高度差异化与多元化。其中,细胞治疗类产品占据主导,共62个品种;基因治疗类紧随其后,共38个品种。
在资本的持续赋能下,中国CGT产业正加速从技术萌芽阶段迈向临床验证与商业化落地。无论是一级市场的早期投资,还是上市企业的再融资热潮,均体现出市场对这一前沿技术发展潜力的高度认可。与此同时,外资准入政策的不断优化,也为跨国药企参与本土创新提供了制度保障,推动全球资源加速向中国集聚。
从持续增长的临床试验数量,到不断成熟的产品开发体系;从政策与资本的双轮驱动,到本土与国际的深度融合,中国CGT产业正驶入快速发展通道。展望未来,CGT正成为全球科技创新、资本布局与公共健康共同推动下的新一轮医疗发展的核心驱动力,展现出强劲活力与广阔前景,有望成为最具潜力的全球朝阳产业之一。
01.
CGT研发加速,创新技术多点开花
相关研究指出,根据细胞类型和功能特点的不同,细胞治疗可细分为干细胞治疗、免疫细胞治疗以及其他体细胞治疗。基因治疗则依据基因导入人体的方式不同,分为体内(in vivo)基因导入和体外(ex vivo)基因导入两类。体内基因治疗产品主要包括病毒载体类、核酸类以及细菌载体类产品;而体外基因修饰系统则涵盖了多种病毒载体,如慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、仙台病毒等,以及非病毒载体形式的DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等。值得注意的是,部分干细胞或免疫细胞治疗产品因采用基因编辑或修饰技术,兼具细胞治疗和基因治疗的双重特性,因此亦可被归类为基因修饰细胞治疗产品。
近年来,细胞与基因治疗行业迅猛发展,成为全球医疗健康产业最具前景的前沿领域之一。细胞治疗在恶性血液瘤治疗方面已取得突破性成果,其它细胞治疗为实体瘤、心血管及神经系统等疾病领域患者带来希望。
未被满足的临床需求持续推动技术创新与临床探索不断深入。《报告》指出,从登记临床试验的数量来看,细胞治疗类共有62个品种,登记临床试验75项,占比达65.2%;基因治疗类涉及38个品种,登记临床试验40项,占比34.8%。
进一步分析技术路径分布,可发现几大显著趋势。首先,干细胞治疗仍占据重要地位,2024年共有29项相关临床试验登记,占全部CGT试验的25.2%。其次,CAR-T细胞疗法作为免疫细胞治疗领域的热门方向,全年登记27项相关临床试验,占比23.5%。此外,溶瘤病毒疗法共登记8项(占比7.0%),肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法共6项(占比5.2%),显示出一批新兴技术路线正快速进入临床验证阶段,为治疗手段的多样化拓展了空间。
从临床试验分期来看,目前我国CGT领域仍以早期探索为主。2024年新增的115项试验中,Ⅰ期临床试验占据主导地位,达65项,占比56.5%;Ⅱ期和Ⅲ期试验分别为11项(9.6%)和6项(5.2%);另有33项(28.7%)为其他试验。这一结构显示,大多数CGT产品仍处于概念验证和初步安全性评估阶段,进入确证性临床研究的比例仍然较低,整体研发仍处在早期爬坡阶段。
在适应症布局方面,肿瘤治疗依然是CGT技术最主要的应用场景。细胞治疗试验中,有38项聚焦肿瘤治疗,占比达50.7%;另有9项用于血液系统疾病治疗,占比12.0%。相比之下,基因治疗试验在适应症选择上表现出更强的多元性,不仅涵盖肿瘤(12项,占比30.0%),还涉及皮肤与五官科疾病(9项,22.5%)、神经系统疾病(8项,20.0%)等多个临床领域。
CGT的参与者既包括全球领先的跨国制药企业,也涵盖了深耕本土的生物技术公司。
诺华、吉利德、拜耳、武田等国际药企均在中国积极布局CGT领域,借助中国庞大的患者基数和政策支持环境,推动其全球研发管线的本地化落地。
与此同时,国内生物医药企业凭借持续的技术积累与平台建设,已在CAR-T、AAV基因治疗等关键细分赛道中形成具有国际竞争力的创新梯队。
从2018年传奇生物提交首个CAR-T临床申请开始,国内CAR-T产品陆续开启产业化进程。此后,科济生物、银河生物、恒润达生物等一批本土公司陆续完成CAR-T产品的临床试验申报并获得受理,推动相关技术加速转化。
在基因治疗领域,2024年3月,尧唐生物宣布,其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201临床试验申请(IND)已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准,标志着该产品正式进入注册性临床开发阶段。2025年4月,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准信念医药的信玖凝®(BBM-H901注射液)上市,用于治疗中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者。这一产品不仅是中国首个获批的血友病B基因治疗药物,也成为国内首款获得上市批准的AAV基因治疗药物,标志着中国本土基因治疗产品实现了从技术储备到临床转化的跨越。
02.
资本为引擎,推动CGT试验热潮落地临床
在持续演进的研发浪潮中,资本既是“加油站”,也是“催化剂”。一方面,超过百项临床试验的背后,意味着持续高强度的资金投入;另一方面,资本市场的热度本身也在反向推动更多优质人才和核心技术资源加速涌入CGT赛道,形成正向循环。
一级市场上,创新药领域的产业基金、头部PE/VC机构正密集布局CGT领域,成为这一新兴产业发展的重要助推力。
2023年11月,尧唐生物完成超亿元人民币A+轮融资,加速其体内基因编辑药物的研发与临床推进;2024年9月,贝斯生物宣布完成数千万元人民币的A2轮融资,资金将主要用于扩充研发团队、优化产品管线、加快临床试验步伐,并为未来商业化夯实基础;2024年11月,邦耀生物宣布完成近2亿元人民币B+轮融资,支持其多管线产品的临床转化及上市准备。这一系列融资案例表明,尽管基因编辑疗法尚处于早期开发阶段,但其潜在的颠覆性疗效仍然被资本市场广泛看好,投资热情不减。
与此同时,一些已上市企业也通过一级市场的再融资方式不断吸引长期资本。
例如,传奇生物在2023年先后完成多轮增发融资:4月,公司与国际知名风险投资机构RA Capital签订认购协议,获得2亿美元资金;5月,传奇生物又与T.Rowe Price签订了一份认购协议,根据协议,投资者将以每股64美元的美国存托股票价格购买3.5亿美元公司股票。
在二级市场层面,中国生物科技股也吸引了广泛关注与资金流入。
自2018年香港交易所正式实施18A上市机制,允许尚未盈利的生物科技公司挂牌以来,港交所逐渐成为中国CGT企业重要的融资枢纽。截至目前,包括药明巨诺、信达生物、百济神州等多家涉足细胞与基因治疗的创新药企业,均已成功登陆港股市场,并借助资本市场的支持,进一步加速核心产品的研发和产业化。
以药明巨诺为例,公司于2020年上市后,依托募集资金快速推进CD19靶点CAR-T产品relma-cel的临床与注册工作。该产品获得国家药品监督管理局(NMPA)优先审评及突破性治疗认定,并于2021年9月3日正式获批上市(商品名:倍诺达),成为继复星凯特产品之后,中国第二款获批上市的CAR-T细胞治疗药物。
值得关注的是,我国CGT产业的外商投资准入政策,经历了从最初的政策空白,到部分禁止、部分鼓励,再到逐步开放与探索试点的演进路径。自2019年起,上海、北京、深圳、天津等多地监管部门陆续发布相关文件,适度放宽外资在干细胞及基因诊断与治疗技术开发与应用领域的准入限制,并积极探索政策试点机制,将CGT部分细分领域纳入外商投资鼓励类。这一政策导向不仅提升了行业对外开放水平,也为跨国企业深入参与中国CGT市场提供了制度保障。
在政策支持的推动下,中国CGT产业呈现出本土自主创新与国际深度合作并重的发展格局。跨国制药企业也在持续调整其在华战略布局,通过合作开发、股权投资、技术引进(license-in)等方式,积极参与中国CGT产业链的建设与成长。
以CAR-T疗法为例,2023年11月,传奇生物与诺华制药签署独家全球许可协议,合作开发其特异性靶向DLL3的CAR-T产品。协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利。在与诺华的合作中,传奇生物已拿到1亿美元的预付款,未来还有10亿美元的里程碑付款可以解锁。紧接着在2023年12月,阿斯利康宣布以约12亿美元收购中国CAR-T公司亘喜生物科技集团,这一交易被认为是细胞治疗领域的重要战略性布局,彰显出跨国药企对中国CGT创新成果的高度重视与信心。
此外,随着中国CGT行业的快速壮大,配套产业链能力建设也日益成为行业关注的重点。
在CDMO领域,药明生基、康龙化成等企业则不断提升细胞与基因治疗工艺开发与生产服务水平,为创新企业提供重要支撑。这种产业链生态的不断完善,为行业的可持续发展创造了良好条件。
全年登记临床试验数量再创新高,资金投入持续升温,技术路径呈现多元突破,产业链配套生态日趋完善。事实上,上述中国CGT的“亮眼成绩单”也与全球CGT蓬勃发展的趋势高度契合,近年来,国际范围内不断涌现出一系列重磅并购案,进一步印证了CGT作为未来医疗变革核心力量的重要地位。
2024年11月,罗氏以高达15亿美元收购临床阶段的生物制药公司Poseida Therapeutics,该公司专注于异体CAR-T细胞疗法的开发。2025年3月,阿斯利康达成一项价值10亿美元的交易,收购专门从事癌症免疫疗法的比利时生物技术公司EsoBiotec。2025年6月,礼来宣布收购基因编辑初创企业Verve Therapeutics。其核心产品VERV‑102正用于开展PCSK9靶点的体内基因编辑治疗,目前处于1b期临床,并已获得FDA快速通道资格。交易总价值最高可达13亿美元,彰显出礼来对基因编辑“单次治愈”疗法的重磅押注。