独家报道：Telomir Pharmaceuticals表示临床前候选药物可以预防患有早熟症儿童的患者源细胞过早衰老

特洛米尔制药公司（纳斯达克股票代码：TELO）周三宣布了新的临床前数据，表明其主要候选药物Telomir-1可以防止从阿尔茨海默病研究基金会获得的人类阿尔茨海默病细胞系的细胞衰老。

在这项由Smart Assays进行的研究中，Telomir-1在直接取自HGPS儿童的细胞中进行了测试。

该研究评估了正常和应激诱导条件下的细胞存活率、活性氧（NOS）和细胞内钙信号（线粒体功能障碍的标志物）。

独家：Telomir Pharma将通过股权融资筹集300万美元，为其罕见疾病IND提供资金

无论是在基础条件下，甚至在铜和铁诱导的应激条件下，端粒1都以剂量依赖性的方式增加存活率--已知这两种金属离子通过产生氧化损伤和破坏DNA和端粒的稳定来加速衰老。

早熟细胞表现出异常高水平的活性氧（Ro），这是细胞衰老的标志。Telomir-1在基础条件下使这些水平正常化，甚至当活性氧因接触有毒金属而进一步升高时也是如此。

Telomir-1显着减少了铁诱导的钙超载（线粒体损伤的信号和HGPS的已知特征），表明线粒体调节恢复并改善了细胞能量平衡。

早熟症或哈钦森-吉尔福德早熟综合症（HGPS）是一种由LMNA基因突变引起的极罕见的儿科疾病。这种突变会产生异常的早老蛋白，从而导致儿童的快速生物衰老。

FDA批准的唯一治疗早孕症的疗法Zokinvy（洛那法尼）是一种法尼转移酶抑制剂，已被证明可以平均延长4.3年的寿命。

该公司表示，Zokinvy不会逆转潜在的疾病病理或阻止心血管恶化，而心血管恶化仍然是死亡的主要原因。

Telomir-1旨在调节细胞内金属离子、减少氧化应激、恢复线粒体功能、延长端粒长度、逆转肌肉损失并重置与年龄相关的DNA甲基化模式--与早老症和更广泛的年龄相关疾病有关的关键生物途径。

新数据还建立在之前报道的对斑马鱼和C.携带wrn基因突变（成人早老症或维尔纳综合症的模型）的秀丽隐杆线虫，其中Telomir-1显着延长了寿命、恢复端粒长度、逆转了肌肉退化并使分子年龄标记物正常化。

Telomir目前正在敲定Telomir-1的IND支持研究，并计划与美国食品和药物管理局（FDA）合作探索监管途径，包括孤儿药指定的可能性。该公司正在评估多种罕见疾病适应症，以进行初步临床开发。

价格走势：周三最后一次检查，TELO股价盘前上涨2.69%，至1.91美元。

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照片由Gorodenkoff通过Shutterstock拍摄