为什么Dyne Therapeutics周二股价走低？

Dyne Therapeutics，Inc（纳斯达克股票代码：DYN）股价下跌，此前该公司周二宣布，它已修订了正在进行的注册扩展队列的1/2期ACHIEVE试验DYNE-101治疗强直性肌营养不良1型（DM 1）。

主要终点是与安慰剂相比，6个月时通过vHOT测量的中指肌强直较基线的变化。

次要终点包括通过复合选择性剪接指数（CASI-22）测量的剪接较基线的变化，通过定量肌肉测试（QMT）评估的肌肉力量，10米步行/跑步测试（10 MWR）和5次坐立测试（5xSTS）的表现，以及肌强直性营养不良健康指数（MDHI）患者报告的结果测量，所有这些都是在6个月时与安慰剂相比。

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该队列预计将招募60名参与者，按3：1随机分配接受DYNE-101 6.8毫克/公斤Q8 W或安慰剂。Dyne计划于2025年第四季度完成注册扩展队列的招募。

Dyne打算使用来自注册扩展队列的数据以及ACHIEVE试验多次给药（MAD）和正在进行的长期扩展部分中已入组的患者的数据，以支持可能提交美国加速批准的申请

该队列的数据计划在2026年中期发布，以支持2026年底可能提交的美国加速批准。

由于Dyne早些时候预计将在2026年上半年提交加速批准生物制品许可申请（BLA），该公司的股价似乎暴跌。

Dyne计划在2026年第一季度启动一项确认性3期临床试验。

Dyne还报告了参加DYNE-101 ACHIEVE试验随机、安慰剂对照MAD部分的成年DM 1患者的新长期数据，包括来自6.8毫克/公斤Q8 W队列（n=6）长达12个月的数据。

在6.8毫克/公斤Q8 W的注册剂量下，通过vHOT测量，DYNE-101对肌张力有强劲且持续的改善，并在多个其他终点方面有持续的改善。

该公司预计，截至2025年3月31日，其6.775亿美元现金、现金等值物和有价证券将足以为其2026年第四季度的运营提供资金。

美国食品和药物管理局（FDA）周二授予DYNE-101治疗DM 1的突破疗法称号。

价格走势：周二最后一次检查，DYN股价下跌18.2%，至11.30美元。

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