诺华公司的Fabhalta提供血红蛋白增益，减少罕见血液疾病患者的疲劳

诺华股份公司（纽约证券交易所代码：NVS）周四发布了APULSE-PNH的结果，这是一项3B期研究，评估了每天两次口服Fabhalta（依他科潘）单药治疗在从抗C5治疗（依库珠单抗或拉武利珠单抗）转向的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者中的疗效和安全性。

该公司于2024年12月发布了顶线数据。

发生的事情：PNH是一种罕见的互补性介导的血液疾病。PNH患者的一些骨髓干细胞存在后天突变，导致他们产生容易过早破坏的红细胞。

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这会导致血管内出血（血管内RBC破坏）和血管外出血（RBC破坏主要在脾脏和肝脏中）。

Fabhalta治疗24周后，血红蛋白水平平均提高了2.01 g/dL，大多数患者达到正常或接近正常水平。

数据将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

研究期间没有患者需要输血，绝大多数（92.7%）的血红蛋白达到了超过12 g/dL，达到正常或接近正常水平。截至第168天，接受Fabhalta治疗的患者还报告称，疲劳（通过FACIT-疲劳评分测量）出现了具有临床意义的改善，达到了与一般人群中报告的水平相似的绝对水平。

此外，用Fabhalta治疗的患者维持了血管内溶血控制并解决了血管外溶血控制，如乳酸脱氢酶水平（<正常值上限的1.5）和绝对网织红细胞计数减少所证明的。

除APPULSE-PNH外，最初纳入APPLY-PNH和APPOINT-PNH III期研究的患者的长期数据将在EHA上公布。

为什么重要：诺华表示，抗C5疗法，包括阿斯利康公司（纳斯达克股票代码：AZN）的Soliris（eculizumab）或Ultomiris（ravulizumab），通常每两到八周以静脉输注的形式进行一次，治疗就诊（包括旅程、等待、输注和恢复时间）可能需要大约四到五个小时。

尽管接受了抗C5治疗，但很大一部分PNH患者仍然贫血，其中一些人依赖输血。

NVS价格走势：周四发布时，NVS股价上涨2.17%，至120.54美元。

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