国产首款！和誉医药「匹米替尼」国内报上市，默克超 6 亿美元引进

（转自：求实药社）

6 月 9 日，CDE 官网显示，默克在国内递交了盐酸匹米替尼胶囊 (ABSK021)的上市申请，并获得受理，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该适应症已于上个月被纳入优先审评。

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子 CSF-1R 抑制剂。

2023 年 12 月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。

根据协议条款，和誉医药将获得 7000 万美元的一次性、不可退还的首付款，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达 6.055 亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。

2025 年 4 月 1 日，和誉医药宣布，默克已根据此前签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为 8500 万美元。

2024 年 11 月，和誉医药宣布，匹米替尼治疗 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究达到主要终点，第 25 周客观缓解率（ORR）为 54.0%，而安慰剂为 3.2%。

该研究还表明，匹米替尼治疗对与 TGCT 重要患者临床结果相关的次要终点有统计学意义和临床意义的显著改善，这些次要终点包括按数字评定量表测定僵硬程度（NRS；与基线相比，平均变化为-3.00，安慰剂组为- 0.57，p<0.0001），和按简明疼痛量表测定疼痛程度（BPI；-2.32 对 0.23 的基线平均变化，p<0.0001）。

在安全性方面，匹米替尼展现出良好的的耐受性，安全性数据与先前报告的数据一致，未观察到胆汁淤积性肝毒性发生。治疗中匹米替尼组出现的不良事件（TEAE）导致治疗终止和剂量下调的患者分别是 1.6%（1 名）和 7.9%（5 名）。

根据和誉医药官方信息，MANEUVER 研究是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。基于 MANEUVER 研究的最新数据以及匹米替尼对 CSF-1R 的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为 TGCT 患者建立一种新的治疗模式。

Insight 数据库显示，目前全球范围内共有 2 款新药用于治疗 TGCT，分别是第一三共的吡昔替尼以及小野制药的 Vimseltinib。匹米替尼有望成为全球第三款、国产首款用于 TGCT 的新药。

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