Vanda Pharma宣布在首次人体临床试验中首次接种疫苗，以评估VCA-894 A（ASO治疗剂）对IGHMBE 2基因罕见变异导致Charcot-Marie-Tooth病2S型患者的安全性和耐受性

万达制药公司（万达）（纳斯达克：VNDA）今天宣布了首次人体临床试验的第一剂药物，以评估VCA-894 A（一种反义寡核苷酸（ASO）治疗剂）对IGHMBP 2基因罕见变异导致Charcot-Marie-Tooth疾病2S型（CMT 2S）的患者的安全性和耐受性。

VCA-894 A正在为一名患者开发，该患者在5岁时首次被诊断出患有一种罕见的RCM疾病亚型，称为CMT 2S。1 CMT 2S是一种遗传性神经肌肉疾病，会逐渐导致肌肉无力和运动功能丧失，估计患病率低于1/1，000，000全球范围内。2 CMT 2S的严重程度和临床表现受到与CMT疾病相关的各种遗传变异的影响。

VCA-894 A靶向患者特异性IGHMBE 2变体，此前已被证明可以在源自患者细胞的“芯片上器官”NMJ（神经肌肉接头）系统中恢复IGHMBE 2基因的表达水平，凸显了这种方法在罕见疾病个性化治疗中的令人兴奋的潜力。该平台有潜力开发治疗方法，这些治疗方法可以根据已确定的致病遗传变异来解决明显未满足的医疗需求。