早期胜利：RegenXBio的基因疗法帮助Duchenne患者走得更强壮、更长

RegenXBio Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）周四公布了AFFINITY DUCHENNE 1/2期试验的新中期数据。

更新内容包括RGX-202的阳性功能、安全性和生物标志物数据，RGX-202是REGENXBIO用于杜氏肌营养不良症的研究性基因疗法。

数据更新研究了5名6至12岁的患者，他们接受了基因治疗RGX-202。

功能数据表明，RGX-202治疗后9个月和12个月时，剂量水平2受试者的获益一致。

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RGX-202继续证明了对疾病轨迹产生积极影响的证据，剂量水平2的参与者在接受9个月随访的5名患者和接受12个月随访的4名患者的站立时间、10米步行跑步和攀爬时间测试中表现有所改善。

9个月时，RGX-202参与者的功能得到改善，并且在所有指标上都超过了外部控制。在北极星门诊评估（SSAA，功能运动能力量表）中，RGX-202受者较基线平均提高4分，与自然历史相比提高4.8分。

五分之四的参与者在给药后达到了12个月。12个月时的结果与9个月时的结果相似。

RGX-202参与者在计时功能测试和SSAA中表现出更好的表现，在12个月时超过了外部自然历史对照。

与基线相比，该队列中的所有参与者在所有定时功能测试中均表现出改善。在NSAA中，RGX-202接受者较基线平均改善4.5分，与自然史相比平均改善6.8分。

RegenXBio预计将在2026年上半年分享RGX-202的顶线数据，并在2026年年中根据加速审批途径提交生物制品许可申请（BLA）。

商业准备活动正在进行中，以支持2027年的预期发射。

三月，Sarepta Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：SRPT）分享了Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的最新情况，Elevidys是唯一获准用于杜氏肌营养不良症患者的基因疗法。

该公司报告称，一名患者在接受Elevidys治疗后死亡，死于急性肝衰竭。

Sarepta和Roche宣布在欧盟暂停研究104、研究302和研究303的治疗临床，直到死因分析完成。

价格走势：周四最后一次检查时，RGNX股价下跌11.2%，至8.95美元。

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图片来源：jittawit 21/Shutterstock