Tempest宣布其用于治疗肝细胞癌患者的Amezalpat已获得欧洲药品管理局的孤儿药称号

- 暴风雨治疗公司（纳斯达克股票代码：TMPS）是一家临床阶段生物技术公司，拥有一流的靶向和免疫介导治疗药物来对抗癌症，该公司今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予阿米扎帕（TMPS-1120）孤儿药称号（ODD），一种口服小分子选择性PPA β受体阻滞剂，用于治疗肝细胞癌（肝癌）患者。

Tempest总裁兼首席执行官斯蒂芬·布雷迪（Stephen Brady）表示：“我们非常高兴能够获得EMA的孤儿药称号，这是在我们已经从FDA获得的监管支持的基础上建立的。”“这些指定反映了肝癌方面未得到满足的需求，并强化了我们的信念，即阿梅扎尔帕特有潜力为受这种毁灭性疾病影响的患者和家庭带来有意义的改变。"

该公司今年早些时候宣布，FDA已授予amezalpat ODD和快速通道指定（GPT），以治疗肝癌患者。这三个指定遵循一项全球随机1b/2期临床研究的多个关键研究疗效和安全性终点的积极数据，该研究评估了阿米扎帕加标准护理阿特珠单抗和贝伐珠单抗与单独阿特珠单抗和贝伐珠单抗在一线治疗不可切除或转移性肝癌患者中的作用。随机比较的值得注意的积极结局包括接受阿米扎帕特联合治疗的患者的中位总生存期（OS）在六个月内改善，风险比（HR）为0.65。此外，在包括PD-L1阴性疾病在内的关键亚群中，接受阿迈扎尔帕特的患者的生存益处得到了保留，这与阿迈扎尔帕特提出的直接靶向肿瘤细胞和患者免疫系统的作用机制一致。