REGENX比奥报告了RGX-202 I/II期Affinity DuCHENNE®试验的新正功能数据

ROCKVILLE, Md., June 5, 2025 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced new positive interim data from the Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial. Updates include positive functional, safety and biomarker data for RGX-202, REGENXBIO's potential best-in-class, investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. The functional data demonstrate consistent benefit among dose level 2 participants at 9 and 12 months following treatment with RGX-202.

"Today's findings support the potential of RGX-202 to positively change the disease course for Duchenne and meaningfully benefit patients living with this degenerative disease. At the same dose being used in the pivotal trial, RGX-202 participants exceeded natural history across all key measures, including the North Star Ambulatory Assessment, which is striking," said Steve Pakola, M.D., Chief Medical Officer of REGENXBIO. "We are particularly encouraged by the outperformance observed in older patients. The continued, positive data further strengthen our commitment to rapidly bring this potentially transformative therapy to market and support our planned Biologics License Application submission under accelerated approval in mid-2026."

"These findings suggest that the microdystrophin expression observed with RGX-202 is leading to meaningful functional improvements, even in individuals with DMD who are expected to experience functional decline," said Aravindhan Veerapandiyan, M.D., of Arkansas Children's Hospital. "These Phase I/II results, demonstrating functional improvements and favorable safety profile, underscore the potential of RGX-202 as a treatment option for individuals with DMD. It is both encouraging and essential to have innovative therapies that can help preserve muscle integrity and substantially delay disease progression. I'm enthusiastic about the continued development of RGX-202 and the promise it holds for the Duchenne community."

AFFINITY DUCHENNE Phase I/II Interim Data Updates (data cut: May 7, 2025)

Functional Data Today, REGENXBIO announced positive interim functional results from the first five participants, aged approximately 6 to 12 years at dosing, receiving RGX-202 at dose level 2 (2x1014 GC/kg). Based on these patients' age at dosing and baseline function, four out of five patients are expected to be in the decline phase of their disease trajectory. Results were measured against external natural history controls that were strictly matched for age and baseline function1.

RGX-202 continues to demonstrate evidence of positively impacting disease trajectory with dose level 2 participants demonstrating improved performance on North Star Ambulatory Assessment (NSAA) and timed function tests (Time to Stand, 10 Meter Walk-run, Time to Climb), exceeding external natural history controls.

At 9 months, RGX-202 participants demonstrated improvement in function and exceeded external controls on all measures. On NSAA, RGX-202 recipients improved an average of 4 points from baseline and 4.8 points compared to natural history. [Figure 1]

Four out of the five participants reached 12-months post dosing. Results at 12 months are similar to those seen at 9 months. RGX-202 participants demonstrated improved performance on timed function tests and NSAA, exceeding external natural history controls at 12 months. All participants within this cohort demonstrated improvement on all timed function tests compared to baseline. On NSAA, RGX-202 recipients improved an average of 4.5 points from baseline and 6.8 points compared to natural history. [Figure 2]

Additionally, dose level 2 participants' timed task velocity changes exceeded minimal clinically important difference (MCID) benchmarks at 12 months, a measure referenced by the FDA in the approval of an available gene therapy.

生物标志物数据I/II期研究的生物标志物数据继续支持RGX-202微肌营养不良蛋白的一致、高表达和传导。与对照组相比，另一名患者（给药时年龄为2岁）的新数据显示，微肌营养不良蛋白表达水平为118.6%。AFFINITY DUCHENNE关键阶段的主要终点是第12周RGX-202微肌营养不良蛋白表达量大于10%的参与者比例。

RGX-202适当定位于肌膜，证明包含C-末端（CT）结构域的分化构建体适当靶向肌肉。

12周时的平均值

（最小值，最大值）

剂量水平1

1x1014 GC/kg

剂量水平2

2x1014 GC/kg

年龄范围

（带数据的数字）

4-7

（2）

8-11

（1）

1-3

（2）

4-7

（2）

8-11

（5）

RGX-202微肌营养不良蛋白

正常对照%

（Western Blot）

60.6

（37.8，83.4）

10.4

120.5

（118.6，122.3）

54.3

（31.5，77.2）

39.7

（20.8，75.7）

VCN副本/核心

（qPCR）

9.8

（7.4，12.1）

5.4

24.8

（20.4，29.1）

30.1

（4.9，55.4）

17.8

（12.0，30.7）

阳性纤维%

（免疫荧光）

79.32

34.6

82.12

50.3

（29.4，71.1）

45.7

（21.3，70.6）

RGX-202还继续显示出通过qPCR测量的已批准或研究基因疗法中报告的最高载体基因组拷贝数（4.9-55.4）。

安全性和耐受性数据RGX-202耐受性良好，没有严重不良事件（SAEs）和特别关注的AE（AESI）。常见的药物相关不良事件包括恶心、呕吐和疲劳。所有这些通常都是通过基因治疗来预期的。积极主动的短期免疫调节方案与差异化的构建和行业领先的产品纯度水平（超过80%的完整外壳）相结合，可能有助于RGX-202的良好安全性。

I/II期AFFINITY DUCHENNE试验：

RGX-202治疗后出现的不良事件

剂量水平1

剂量评价

（1x1014 GC/kg）

剂量水平2

剂量小男孩

（2x 1014 GC/kg）

剂量水平2

评估/扩展

（2x 1014 GC/kg）

总

n=13

年龄范围

（给药人数）

4-11

（n=3）

1-3

（n=3）

4-11

（n=7）

所有年龄

SAE

0

0

0

0

AESI

中枢或周围神经毒性

0

0

0

0

药物性肝损伤

0

0

0

0

血小板减少

0

0

0

0

心肌炎

0

0

0

0

肌炎

0

0

0

0

AFFINITY DUCHENNE关键试验REGENX比奥正在招募RGX-202 I/II/III期AFFINITY DUCHENNE试验的关键部分的参与者。该试验预计到2025年将在美国和加拿大招募约30名1岁以上患者，其中一半以上已经招募以支持关键数据集。

这项关键试验预计将支持在2026年中期使用加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA）。REGENX比奥预计将在2026年上半年分享顶级数据，并计划在其提交的文件中纳入生物标志物、功能和安全性数据。

REGENXBIO将于美国东部时间上午8：00举办一场由REGENXBIO管理层和Veerapandiyan博士主持的网络直播，讨论今天的进展。

现场网络直播可以在这里访问，并在REGENXBIO的网站www.regenxbio.com的投资者部分。网上直播的存档重播将在演示后大约30天内提供。

关于RGX-202 RGX-202是一种潜在的同类最佳研究性基因疗法，旨在改善杜兴的功能和结局。RGX-202是唯一一种批准或处于后期开发的杜兴基因疗法，具有分化的微肌营养不良蛋白构建体，该构建体编码天然存在的肌营养不良蛋白的关键区域，包括C末端（CT）结构域。在临床前研究中，CT结构域已被证明可以保护肌肉免受收缩诱导的压力，并提高其自我修复的能力。

额外的设计特征可能会改善基因表达、提高蛋白质翻译效率并降低免疫原性。RGX-202旨在支持微肌营养不良蛋白在整个骨骼和心肌中的递送和靶向表达，使用NV ® AAC 8载体和充分特征的肌肉特异性启动子（Spc 5 -12）。RGX-202采用REGENX比奥专有的高产NAVXpress™悬浮平台工艺生产。

关于杜兴肌营养不良症杜兴是一种严重的、进行性的、退行性肌肉疾病，全球每年出生的3，500至5，000名男孩中就有1名受到影响。杜兴氏症是由杜兴氏基因突变引起的，该基因编码肌萎缩蛋白，肌萎缩蛋白是一种参与肌肉细胞结构和信号途径的蛋白质。如果没有肌萎缩蛋白，全身肌肉就会退化并变得虚弱，最终导致运动和独立性丧失，需要呼吸支持、心肌病和过早死亡。

关于REGENXBOP Inc. REGENX比奥是一家生物技术公司，其使命是通过基因疗法的治疗潜力改善生活。自2009年成立以来，REGENX比奥一直是AAC基因治疗领域的先驱。REGENXBOP正在推进罕见疾病和视网膜疾病一次性治疗的后期管道，包括用于治疗杜兴宁的RGX-202;用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111，两者均与日本新屋合作;和surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）与艾伯维合作，用于治疗干性AMD和糖尿病视网膜病变。数千名患者接受了REGENX比奥的AAC平台治疗，其中包括接受诺华ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奥的研究性基因疗法有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.regenxbio.com。

前瞻性声明本新闻稿包括“前瞻性声明”，其含义符合1933年证券法第27 A条（经修订）和1934年证券交易法第21 E条（经修订）。这些陈述表达信念、期望或意图，并通常伴随着传达预计未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“意图”、“期望”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“应该”、“会”或此类词语的变体或类似的表达。前瞻性陈述包括与REGENXBIO未来运营和临床试验等相关的陈述。REGENX比奥根据其经验和对历史趋势、当前条件和预期未来发展的看法，以及REGENX比奥认为在当前情况下合适的其他因素，做出的当前预期和假设以及分析。然而，实际结果和发展是否符合REGENX比奥的预期和预测受到许多风险和不确定性的影响，包括招募、开始和完成的时间以及REGENX比奥、其许可方和合作伙伴进行的临床试验的成功、新产品的及时开发和推出、获得和维持候选产品监管批准的能力、获得和维护候选产品和技术知识产权保护的能力、REGENX比奥运营的业务和市场的趋势和挑战、候选产品潜在市场的规模和增长以及服务这些市场的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素超出了REGENX比奥的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度报告和其他文件中的可比“风险因素”部分，这些内容已提交给美国证券交易委员会，并可在美国证券交易委员会网站WWW.SEC. GOV上查阅。本新闻稿中做出的所有前瞻性陈述均受到本文包含或提及的警示性陈述的明确限制。预期的实际结果或发展可能无法实现，即使基本实现，也可能不会对REGENX比奥或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并不是对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。请读者不要过于依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。除法律要求外，REGENX比奥不承担任何义务，并明确拒绝任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Zolgensma®是Novartis AG的注册商标。本文引用的所有其他商标都是REGENX比奥的注册商标。

联系人：Dana Cormack企业传播部dcormack@regenxbio.com

投资者：乔治·E麦克杜格尔投资者关系IR@regenxbio.com

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1

对于SSAA，一名接受治疗的受试者的EC匹配受试者在第9个月或第12个月没有数据。delta基于RGX-202受试者较基线的平均变化减去EC匹配受试者基于分层的较基线的平均变化。

2

一个样本无法评价

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来源REGENXBIO Inc.