REGENXBOP更新杜兴候选人的1/2阶段数据

Regenxbio（纳斯达克股票代码：RGNX）周四公布了其1/2期AFFINITY DUCHENNE试验的新中期数据，宣布其实验性基因疗法RGX-202继续使患有肌肉疾病Duchenne肌营养不良症的患者受益。

该公司援引前五名试验参与者的数据表示，给药时年龄为6至12岁的患者表明，在剂量水平2（2x 1014 GC/kg）下，一项名为北极星门诊评估的临床指标的表现有所改善。

五名参与者中有四名的读数延长至给药后12个月，该公司表示12个月的结果与9个月的结果相似。

至于生物标志物数据，Regenxbio（纳斯达克股票代码：RGNX）宣布了额外结果，声称一名两岁患者在给药时表现出与对照组相比的微肌营养不良蛋白表达水平为118.6%。

该公司补充说，患者耐受了实验性治疗，没有严重的不良事件或特别关注的不良事件。

Regenxbio（纳斯达克股票代码：RGNX）表示，它已经招募了超过一半的参与者，这些参与者需要进行I/II/III期AFFINITY DUCHENNE试验，以获得关键的读数。该研究的主要目标是与第12周的microdystrophin表达有关。

AFFINITY DUCHENNE预计将从美国和加拿大招募约30名年龄在一岁以上的患者，将在2026年上半年生成总体数据，以支持在2026年中期向FDA提交生物制品许可申请。该机构的加速批准途径。