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独家:Telomir Pharmaceuticals领先的药物在罕见的早衰症动物研究中显示出有希望的迹象

2025-06-05 19:41

Telomir制药公司(纳斯达克股票代码:TELO)周四发布了其主要候选药物Telomir-1的新临床前数据。

数据表明,口服Telomir-1可显著增加端粒长度,逆转体重和肌肉损失,并在Werner综合征(WS)的有效动物模型中重置细胞衰老标志物-一种罕见的遗传性疾病,也称为成人型早衰症。

成人早老症是一种罕见的遗传性疾病,其特征是在青春期晚期或成年早期开始过早衰老。

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维尔纳综合症是由wrn基因突变引起的,该基因在DNA修复和端粒维持中发挥着关键作用。

这些发现证实并建立在该公司之前报告的临床前C. elegans研究表明,Telomir-1可以恢复wrn基因突变动物的寿命并使生理衰退正常化。

在这项研究中,Telomir-1逆转了两个染色体区域与年龄相关的低甲基化,将甲基化模式恢复到高于正常野生型水平。

这表明,Telomir-1可能有助于恢复健康的基因调控,并重置身体的表观遗传衰老时钟,降低关键生物系统功能障碍的风险。

端粒是染色体末端的保护帽,随着每次细胞分裂和压力下都会缩短。端粒缩短被认为是衰老的标志之一。

在这项研究中,与突变动物的端粒长度缩短相比,Telomir-1使端粒长度增加了约三倍。在较高剂量下,端粒长度显著超过野生型(健康)水平,表明染色体完整性的恢复和潜在增强。

在wrn突变的斑马鱼模型中,动物的体重和肌肉体积减少了50-60%。在Telomir-1治疗14天后,这些物理标志物恢复到与健康对照组在统计学上无法区分的水平-表明功能恢复和代谢改善。

在未治疗的动物中,损伤细胞并加速衰老的活性氧(ROS)升高。Telomir-1使ROS水平降低高达50%,表明细胞恢复力得到改善。

在14天的研究期间,大约15%的未治疗动物死亡,而在任何Telomir-1治疗组中均未发生死亡。

今年3月,Telomir Pharmaceuticals公布了临床前研究结果,证明Telomir-1在具有侵袭性癌细胞的前列腺癌动物模型中可使肿瘤大小减少约50%。

该公司表示,Telomir-1与紫杉醇联合使用时,可以积极抑制癌症生长,并预防化疗引起的毒性和死亡。紫杉醇是一种广泛使用的化疗方案,但通常与严重的毒性和副作用有关。

价格走势:TELO股价周三收于2.11美元。

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