FDA已授予Beam Therapeutics的Beam-101孤儿药称号，这是一种治疗镰状细胞病的研究性转基因细胞疗法

BEACON临床试验中7名接受BEAM-101治疗的患者的数据于2024年12月在第66届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上公布。更新的临床数据已被接受，将于6月在欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上发表。BEAM-101治疗显示胎儿血红蛋白（HbF）稳健且持久增加，镰状血红蛋白（HbS）减少，中性粒细胞和血小板快速植入，溶血标志物正常化或改善。BEAM-101的初始安全性特征与白消安预处理和自体造血干细胞移植一致。BEAM-101在Beam的北卡罗来纳州工厂生产，采用先进的、基本上自动化的工艺，该工艺一直表现出高产量和可行性，使BEAM-101在BEACON临床试验中为患者成功制造。Beam预计到2025年中期将在正在进行的BEACON试验中为30名患者接种疫苗。