PepGen放弃杜兴计划，将焦点转向另一种罕见病候选

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）周三宣布，将专注于推进其1型肌萎缩症（DM 1）项目，该项目目前处于2期临床开发。

该公司自愿停止PGN-EDO 51的开发，并打算结束所有与杜氏肌营养不良症（DMZ）-）相关的研发活动。

该决定是基于在适合51号exon 51跳读的DMZ患者中进行的PGN-EDO 51研究的10毫克/公斤队列中测量的肌营养不良蛋白水平。

在ConnectT 1研究的10毫克/公斤队列（n=4）中，PGN-EDO 51使第51号位跳过转录物增加至4.26%（平均增加3.5%）;然而，总肌营养不良蛋白仅增加至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。

另请阅读：PepGen将启动中期杜兴肌营养不良症研究，斯托克福尔斯

PGN-EDO 51的安全性特征总体上仍然良好，所有治疗相关不良事件均为轻度。研究中未报告严重不良事件。

PepGen总裁兼首席执行官詹姆斯·麦克阿瑟（James McArthur）表示：“我们对在Connecting 1中10毫克/公斤剂量队列中观察到的肌萎缩蛋白结果感到失望，因为我们希望能够以更深刻的方式改善患者的现有疗法。”

PepGen执行副总裁兼研发主管Paul Streck继续说道：“PGN-EDODM 1是PepGen正在开发的针对DM 1的研究药物，在患者单次给予10毫克/公斤剂量后，已经表现出强大的靶向配合性，导致平均错误拼接纠正率为29%，截至2025年2月24日（最新的安全性更新），具有良好的新兴安全性特征。”

PepGen预计将在2025年下半年报告其FREEDOM-DM 1 15毫克/公斤队列在DM 1患者中的数据。FREE多姆是一项I期单次给药剂量增量、随机化、安慰剂对照临床试验，终点包括安全性、28天拼接纠正和功能益处指标。

该公司还预计将于2026年第一季度报告其在DM 1患者中进行的FREETOM 2-DM 1研究的5毫克/公斤队列的数据。FREE多姆2是一项II期多次剂量给药剂量增加、随机、安慰剂对照临床试验，其终点为四剂，包括安全性、拼接纠正和功能益处措施。

价格走势：周四最后一次检查显示，PEPG股价在盘前交易中下跌6.69%，至1.47美元。

阅读下一步：

照片：Shutterstock