PepGen在获得CONNECT 1-EDO 51 Dystrophin数据后将重点转移到DM 1项目

- PGN-EDO 51在CONNECT 1-EDO 51试验中未达到目标肌营养不良蛋白水平;公司停止DMD项目的开发-

-10 mg/kg的PGN-ED 0 51通常耐受良好;所有治疗相关的不良事件均为轻度-

- DM 1计划将在2025年下半年读取FREEDOM-DM 1 15 mg/kg队列，并在2026年第一季度读取FREEDOM 2-DM 1 5 mg/kg队列-

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家致力于推进下一代寡核寡聚酸疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布，根据在其在可接受第51号突变的杜氏肌营养不良症（DMZ）患者中的PGN-EDO 51研究的10毫克/公斤队列中测量的肌萎缩蛋白水平，该公司将专注于推进其前景光明的强直性肌营养不良症1型（DM 1）项目，目前处于第二阶段临床开发阶段。该公司自愿停止PGN-EDO 51的开发，并打算结束所有与DMZ相关的研发活动。

在RECECT 1研究的10毫克/公斤队列（n=4）中，PGN-EDO 51使第51号号PGN-EDO 51的安全性特征总体上仍然有利，所有治疗相关不良事件的性质均为轻度。研究中未报告严重不良事件。