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2025-05-20 00:37
- 开始治疗后28天内,血清TTR水平每增加5毫克/分升,死亡率的相对风险降低高达31.6%,证实了这样的假设,即Acoramidis(一种近乎完全的(& 90%)TTR稳定剂)治疗可以实现更好的稳定水平,从而带来更好的临床结局
- ATTRutate-CM是唯一一项证明血清TTR迅速、持续增加与ATTR-CM患者生存之间直接相关的研究
- 第42个月时所有ATTRutate-CM参与者的开放标签扩展数据显示,Acoramidis快速、持续的TTR稳定表明,ASM和CVH(包括心力衰竭恶化的紧急门诊治疗)具有统计学意义
- 在ATTRribute-CM研究中,Acoramidis在ATTRv-CM和ATTRwt-CM患者中证明了迄今为止ATTR-CM 3期研究中最快的益处:
- 在短短3个月内,与安慰剂相比,至首次事件(ACN或CVH)的时间持久分离-第30个月时,复合ASM和复发性CVH事件相对于安慰剂减少了42%-第30个月时CVH事件的累积频率相对于安慰剂减少了50%
- Acoramidis被美国FDA批准为Attruby™,并被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局以及英国药品和医疗保健产品监管局批准为BEYONNTTRA ®
加利福尼亚州帕洛阿尔托2025年5月19日(环球新闻网)-- BridgeBio Pharma,Inc.(纳斯达克股票代码:B比奥)(“BridgeBio”或“公司”)是一家专注于遗传性疾病的新型生物制药公司,发布的数据显示,血清甲状腺素转蛋白(TTR)水平的早期持续升高预示着ATTRute-CM的生存率会改善,这是其在甲状腺素转蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)中进行的3期Acoramidis试验。这些发现发表在《美国心脏病学会杂志》(JACC)的特别焦点特刊:淀粉样蛋白上。Acoramidis是一种选择性、小分子、口服、接近完全(> 90%)TTR稳定剂。这些发现进一步支持了这一论点,即血清TTR的更好增加会导致更好的临床结果,并且血清TTR的早期升高是指导治疗选择的重要预后标志物。